H Sarepta ετοιμάζεται να υποβάλλει αίτηση για τη θεραπεία κατά της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD), golodirsen, που φαίνεται να είναι πιο αποτελεσματική από την προηγούμενη θεραπεία της εταιρείας, την Exondys 51.

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
8 Σεπτεμβρίου 2017

H μελέτη φάσης Ι//ΙΙ που αξιολόγησε το golodirsen έδειξε ότι το φάρμακο υπερπήδησης εξωνίου (exon skipping) πέτυχε το πρωτεύον τελικό σημείο της αύξησης  των επιπέδων λειτουργικής δυστροφίνης, μιας πρωτεΐνης που είναι μεταλλαγμένη στην DMD προκαλώντας συμπτώματα μυϊκής εξασθένισης.
Το Exondys 51 θεραπεύει μόνο το 13% των DMD ασθενών, ενώ το golodirsen και ένα άλλο φάρμακο που βρίσκεται στη γραμμή παραγωγής της Sarepta, το casimersen, θα προσθέσουν  ακόμα 16% στους συνολικούς ασθενείς που θεραπεύονται.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...