Οι ρυθμιστικές αρχές για θεραπείες που χρηματοδοτούνται από το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS) της Αγγλίας και Ουαλίας, δημοσίευσαν πρόχειρη οδηγία εγκρίνοντας τη γονιδιακή θεραπεία Strimvelis της GlaxoSmithKline

Ημερομηνία Δημοσίευσης: 
8 Ιανουαρίου 2018

για την εξαιρετικά σπάνια σοβαρή συνδυασμένη ανοσοανεπάρκεια, λόγω ανεπάρκειας της απαμινάσης της αδενοσίνης (ADA-SCID).
To Strimvelis είναι μια γονιδιακή θεραπεία στην οποία τα κύτταρα του μυελού των οστών ενός ασθενούς απομακρύνονται από το σώμα και τροποποιούνται προκειμένου να παράγουν λειτουργικό ADA ένζυμο. Στη συνέχεια τα ξαναεισάγονται μέσω ορού σε μια φλέβα.
Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (NICE) υποστηρίζει τη χρήση του Strimvelis όταν δεν υπάρχει κατάλληλος ταιριαστός δότης βλαστικών κυττάρων διαθέσιμος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...