H Boehringer Ingelheim εξασφάλισε την επιλογή να αδειοδοτήσει μια γονιδιακή θεραπεία κυστικής ίνωσης.
9 Αυγούστου 2018

Η συμφωνία περιλαμβάνει τη συνεργασία της Boehringer με Βρετανούς ακαδημαϊκούς και την Oxford BioMedica (OXB) για την ανάπτυξη μιας εισπνεόμενης, γονιδιακής θεραπείας βασισμένη σε λεντοϊικούς φορεί

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο ALT-P7 της Alteogen Inc για τη θεραπεία ασθενών με γαστρικό καρκίνο.
9 Αυγούστου 2018

Αυτή τη στιγμή το φάρμακο βρίσκεται σε κλινική δοκιμή Φάσης 1 για ασθενείς με καρκίνο του μαστού στην Κορέα. Η εταιρεία θα επεκτείνει την κλινική ανάπτυξη του ALT-P7 για γαστρικό καρκίνο.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία σπάνιας παιδιατρικής νόσου στο ΡΒΙ-4050 της Prometic Life Sciences Inc για τη θεραπεία ασθενών με σύνδρομο Alstrom.
9 Αυγούστου 2018

To ΡΒΙ-4050 είναι ένα υποψήφιο φάρμακο που είναι ενεργό όταν χορηγείται από το στόμα κι έχει εξαιρετικά προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας, τα οποία έχουν εξακριβωθεί σε ζωικά μοντέλα ίνωσης

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το συνδυασμό lumacaftor/ivacaftor (ORKAMBI)
9 Αυγούστου 2018

προκειμένου να χρησιμοποιηθεί και σε παιδιά ηλικιών μεταξύ 2 και 5 με κυστική ίνωση που έχουν 2 αντίγραφα της F508del-CFTR μετάλλαξης.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση mogamulizumab-kpkc (Poteligeo) για ενδοφλέβια χρήση για τη θεραπεία ενηλίκων με σπογγοειδή μυκητίαση ή σύνδρομο Sezary
9 Αυγούστου 2018

μετά από μία τουλάχιστον προηγούμενη συστημική θεραπεία. Οι 2 αυτές παθήσεις είναι σπάνιες και δύσκολες –στη θεραπεία- μορφές μη Hodgkin λεμφώματος.

H Ovid Therapeutics δημοσίευσε δεδομένα από τη δοκιμή STARS που διεξάγεται για το σπάνιο σύνδρομο Angelman.
9 Αυγούστου 2018

Η μελέτη, αυτή, επικεντρώθηκε στην ασφάλεια κι ανεκτικότητα κι έδειξε ότι το OV101 πέτυχε το πρωτεύον τελικό του σημείο σε πολλούς απ’ αυτούς τους δείκτες, παρ’ όλο που δεν κατάφερε να «κερδίσει» τ

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ταχείας αδειοδότησης στο dilanubicel (NLA101) της Nohla Therapeutics
9 Αυγούστου 2018

για ασθενείς με υψηλού κινδύνου αιματολογικές κακοήθειες που λαμβάνουν αλλογενές μόσχευμα αίματος ομφάλιου λώρου, του οποίο χρησιμοποιείται κυρίως για τη θεραπεία ασθενών με σπάνιους καρκίνους, όπω

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση για ενδοφλέβια χρήση, iobenguane I 131 (Azedra)
6 Αυγούστου 2018

της Progenics Pharmaceuticals για τη θεραπεία ενηλίκων κι εφήβων 12 ετών κι άνω με σπάνιους όγκους των επινεφριδίων (φαιοχρωμοκύττωμα και παραγαγγλίωμα) που δε μπορούν να αφαιρεθούν χειρουργικά, έχ