Καθώς η Αμερικανική κοινότητα Μυασθένεια Gravis περιμένει μια επίσημη απόφαση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για το Soliris (eculizumab)
23 Αυγούστου 2017

η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) ενέκρινε το φάρμακο της Alexion για τη θεραπεία της ανθεκτικής γενικευμένης μυασθένεια gravis (gMG) σε ενήλικες που είναι θετικοί  στο αντίσωμα αντί-υποδοχέα ακετυλοχ

H Alexion συνεργάζεται με τη Sema4 προκειμένου να αξιοποιήσουν την κοινή τους εμπειρία στην επιστήμη δεδομένων και στη βιολογία συστημάτων, έτσι ώστε να επιταχυνθεί η διάγνωση των σπάνιων παθήσεων και η ανακάλυψη θεραπειών.
23 Αυγούστου 2017

Η συνεργασία αυτή θα συνδυάσει τα SmartPanel αναλυτικά στοιχεία για σπάνιες παθήσεις της Alexion με την αλληλούχιση και γονιδιωματική ερμηνεία της Sema4 προκειμένου να διευκολυνθούν οι γνώσεις για

H GlaxoSmithKline (GSK) απέρριψε τις επιλογές να αναλάβει τις πειραματικές «antisense» θεραπείες, inotersen και IONIS-FB-LRx, της Ionis Pharmaceuticals μετά από μια ανανέωση της γραμμής παραγωγής.
23 Αυγούστου 2017

Το inotersen αναπτύσσεται για ασθενείς με TTR αμυλοείδωση (ATTR), ενώ το IONIS-FB-LRx αναπτύσσεται για τη θεραπεία παθήσεων στις οποίες μεσολαβητής είναι το συμπληρωματικό σύστημα, ένα μέρος του αν

Όπως φαίνεται, ασθενείς σε Αγγλία και Ουαλία με προχωρημένο νεφρικό κυτταρικό καρκίνωμα δε θα έχουν πρόσβαση ρουτίνας μέσω του Εθνικού Συστήματος Υγείας (NHS)
23 Αυγούστου 2017

στο Kisplyx (lenvatinib) της Eisai ή στο Fotivda (tivozanib) της Eusa Pharma, καθώς οι οικονομικές ρυθμιστικές αρχές εξέδωσαν πρόχειρες οδηγίες απορρίπτοντας τη χρήση τους.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Besponsa (inotuzumab ozogamicin) για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική Β-κυτταρική πρόδρομη οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL).
23 Αυγούστου 2017

H έγκριση αυτή συνοδεύεται από προειδοποίηση ηπατοτοξικότητας και αυξημένου κινδύνου θανάτου εάν το Besponsa ληφθεί μετά από συγκεκριμένα μοσχεύματα βλαστικών κυττάρων.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο Η3Β-8800 για τη θεραπεία ασθενών με οξεία μυελοειδή λευχαιμία (AML) και χρόνια μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (CMML).
23 Αυγούστου 2017

To H3B-8800 είναι ένας από του στόματος χορηγούμενος, μικρού μορίου ρυθμιστής άγριου τύπου και μεταλλαγμένων SF3b s συμπλεγμάτων. Bρίσκεται σε κλινικές μελέτες Φάσης 1.

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο tesevatinib της Kadmon Holdings, Inc. για τη θεραπεία του μη μικροκυτταρικού καρκίνου του πνεύμονα (NSCLC)
22 Αυγούστου 2017

με μεταλλάξεις που ενεργοποιούν τον υποδοχέα του επιθηλιακού αυξητικού παράγοντα (EGFR).

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο PLX-200 της Polaryx Therapeutics για τη θεραπεία της καθυστερημένης νευρωνικής κηροειδούς λιποφουσκινώσης (LINCL).
22 Αυγούστου 2017

Είδη της NCL είναι γνωστά ως νόσος Batten.