H NeuroVive Pharmaceuticals AB ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία ορφανού φαρμάκου στο KL1333 για τη θεραπεία των κληρονομικών νόσων μιτοχονδριακής αναπνευστικής αλυσίδας (MRCD).
19 Απριλίου 2018

To KL1333 είναι ένας δραστικός ρυθμιστής των κυτταρικών επιπέδων του NAD+, ενός κεντρικού συνενζύμου στο μεταβολισμό της κυτταρικής ενέργειας.

H Rigel Pharmaceuticals κέρδισε την πρώτη της έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA)
19 Απριλίου 2018

αφού έλαβε το πράσινο φως για την κυκλοφορία του Tavalisse (fostamatinib disodium hexahydrate) για τη θεραπεία της θρομβοκυτταροπενίας σε ενήλικες με χρόνια άνοσο-θρομβοκυτταροπενία (ΙΤΡ) που δεν ε

H Genentech ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε ονομασία επαναστατικής θεραπείας στο emicizumab-kxwh (Hemlibra) για άτομα με αιμοφιλία Α χωρίς αναστολείς παράγοντα VIII.
19 Απριλίου 2018

To Hemlibra είναι ένα δι-ειδικό αντίσωμα που στοχεύει τον παράγοντα IXa και τον παράγοντα Χ κι είναι σχεδιασμένο να συνδυάζει τους 2 παράγοντες.

To burosumab (Crysvita) εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ηλικίας 1 έτους κι άνω με φυλοσύνδετη (x-linked) υποφωσφαταιμία (XLH), μια σπάνια γενετική παραλλαγή της ραχίτιδας.
19 Απριλίου 2018

Η XLH διαφέρει από τις άλλες μορφές ραχίτιδας στο ότι η θεραπεία με βιταμίνη D δεν είναι αποτελεσματική.

H Shire ανακοίνωσε ότι ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το Vonvendi, έναν ανασυνδυασμένο von Willebrand παράγοντα (rVWF), για τη θεραπεία αιμορραγίας σε ενήλικες με von Willebrand νόσο κατά τη διάρκεια εγχείρησης.
19 Απριλίου 2018

Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά αποτελέσματα από μια ανοιχτή δοκιμής φάσης 3, που αξιολόγησε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του φαρμάκου με ή χωρίς θεραπεία ανασυνδυασμένου παράγοντα VIII σε πρ

H AstraZeneca δήλωσε ότι «το άνευ προηγουμένου όφελος επιβίωσης χωρίς εξέλιξη» του Tagrisso (osimerinib) όταν χρησιμοποιήθηκε ως πρώτης γραμμής θεραπείας για τον καρκίνο του πνεύμονα, διατηρείται και σε επακόλουθες γραμμές θεραπείας.
17 Απριλίου 2018

Σύμφωνα με νέα ανάλυση δεδομένων από την παγκόσμια δοκιμή Φάσης ΙΙΙ,FLAURA, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Tagrisso ως πρώτης γραμμής θεραπεία σε ασθενείς με τοπικά

H MSD και ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Έρευνας και Θεραπείας του Καρκίνου (EORTC) δημοσίευσαν νέα στοιχεία που δείχνουν ότι η άντι-PD-1 θεραπεία, Keytruda
17 Απριλίου 2018

παρατείνει σημαντικά την επιβίωση χωρίς υποτροπή (RFS) σε ασθενείς με υψηλού-κινδύνου, σταδίου ΙΙΙ, μελάνωμα.

Ξεκίνησε η δοκιμή φάσης 1b της Pfizer για τη γονιδιακή θεραπεία της Duchenne μυϊκής δυστροφίας (DMD), την οποία η εταιρεία απέκτησε από την Bamboo Therapeutics το 2016.
17 Απριλίου 2018

Τον προηγούμενο μήνα στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Duke, ένα αγόρι με DMD έλαβε μια μονή έγχυση της υποψήφιας μίνι-δυστροφίνης, PF-06939926.