Ο χαρακτηρισμός "ορφανά" δόθηκε στα φάρμακα που δημιουργήθηκαν για τη θεραπεία των Σπανίων Παθήσεων, καθώς αυτές παρουσιάζονται σε χαμηλό ποσοστό στο σύνολο του παγκόσμιου πληθυσμού και δεν "υιοθετούνται" από τα ερευνητικά προγράμματα της φαρμακοβιομηχανίας.

Υπολογίζονται περισσότεροι από 25 εκατομμύρια στην Ευρώπη και μερικά ακόμα εκατομμύρια στον υπόλοιπο πλανήτη που πάσχουν από κάποια σπάνια πάθηση. Ο πολύς χρόνος που απαιτείται για την παραγωγή ενός φαρμάκου (10 ή και περισσότερα χρόνια), σε συνδυασμό με το πολύ μικρό ποσοστό των πασχόντων, αποτελούν τροχοπέδη στην παραγωγή και διάθεση σκευασμάτων για τις σπάνιες παθήσεις.

Χαρακτηριστικό είναι ότι από τις 6000 σπάνιες παθήσεις που είναι γνωστές μέχρι σήμερα, μόνο για τις 200-300 από αυτές υπάρχουν θεραπείες.

Ο Κατάλογος Ορφανών Φαρμάκων θα εμπλουτίζεται και θα ενημερώνεται διαρκώς.