Η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την πρόθεσή της να υποβάλλει BLA προκειμένου να επισπεύσει την έγκριση του SRP-9001 για τη θεραπεία περιπατητικών ασθενών με DMD.

Η ανακοίνωση ακολουθεί επικαιροποιημένα αποτελέσματα της μελέτης ENDEAVOR που στηρίζουν τα δεδομένα για το SRP-9001 όσον αφορά την αποτελεσματικότητα και αντοχή. Εντούτοις, ανησυχίες προέκυψαν μετά από σοβαρό περιστατικό μυοκαρδίτιδας σε έναν από τους 38 ασθενείς που μετείχαν στη μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H «New England Journal of Medicine» (NEJM) δημοσίευσε θετικά αποτελέσματα από το μέρος της μελέτης Φάσης 2, LILAC, που αφορά τον δερματικό ερυθηματώδη λύκο και αξιολογεί το litifilimab (BIIB059).

To litifilimab, ένα εξανθρωπισμένο IgG1 μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει το αντιγόνο δενδριτικού κυττάρου 2 στο αίμα (Blood Dendritic Cell Antigen 2, BDCA2), πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο δείχνοντας ανώτερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με το εικονικό φάρμακο στη μείωση δραστηριότητας της νόσου στο δέρμα.
Η μελέτη, LILAC, ήταν μια τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο, χωρισμένη σε 2 μέρη κλινική μελέτη που αξιολογούσε την ασφάλεια και αποτελεσματικότητα του litifilimab συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Το Μέρος Α περιλάμβανε ασθενείς που είχαν συστηματικό ερυθηματώδη λύκο με ενεργές εκδηλώσεις σε αρθρώσεις και δέρμα, ενώ το Μέρος Β περιλάμβανε ασθενείς με μέτρια έως σοβαρό ενεργό δερματικό ερυθηματώδη λύκο, συμπεριλαμβανομένων υποξέων και χρόνιων υπότυπων, με ή χωρίς συστηματικές εκδηλώσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA ενέκρινε την κρέμα roflumilast (ZORYVE) 0,3% για τη θεραπεία της ψωρίασης κατά πλάκας σε ασθενείς ηλικίας ≥12 ετών.

Η ένδειξη καθιστά τον τοπικό PDE4 (phosphodiesterase-4) αναστολέα, τον πρώτο στην κατηγορία του που εγκρίνεται για αυτήν τη νόσο.
Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3, DERMIS, σύμφωνα με τα οποία η κρέμα πέτυχε σημαντικά υψηλότερες βαθμολογίες στην κλίμακα Συνολικής Αξιολόγησης από τον Ερευνητή (Investigator Global Assessment, IGA) ή σχεδόν καθαρό δέρμα την Εβδομάδα 8 σε σχέση με το εικονικό φάρμακο (p<0,0001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Janssen της Johnson & Johnson ανακοίνωσε ότι η βιολογική θεραπεία ustekinumab (Stelara) εγκρίθηκε από τον FDA για τη θεραπεία της ενεργούς ψωριασικής αρθρίτιδας (Psoriatic Arthritis, PsA) σε παιδιά ηλικίας 6 ετών και άνω.

Η πάθηση είναι σπάνια μεταξύ παιδιών και εφήβων με χρόνια φλεγμονώδη αρθρίτιδα, επηρεάζοντας το 5-8% αυτών των πληθυσμών ασθενών.
Το φάρμακο εγκρίθηκε πρώτη φορά το 2009 για ενήλικες με μέτρια έως σοβαρή ψωρίαση κατά πλάκας. Πλέον, το προφίλ του ustekinumab βασίστηκε σε δεδομένα Φαρμακοκινητικής από μία σειρά μελετών Φάσης 3 (PSTELLAR, CADMUS, CADMUS Jr).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA δέχτηκε την Αίτηση Νέου Φαρμάκου (NDA) για το tofersen της Biogen, ένα ερευνώμενο φάρμακο για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (amyotrophic lateral sclerosis, ALS) υπεροξειδικής δισμουτάσης 1 (SOD1).

H SOD1-ALS αποτελεί μία σπάνια γενετική μορφή της ALS που προκαλείται από την παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης η οποία συσσωρεύεται σε τοξικά επίπεδα σε ALS ασθενείς με μεταλλάξεις σε ένα συγκεκριμένο γονίδιο..
Το tofersen δένεται στο SOD1 mRNA, επιτρέποντας τον υποβιβασμό του από RN-ase-H προκειμένου να μειωθεί η παραγωγή της SOD1 πρωτεΐνης.
Τον Οκτώβριο 2021, στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, το tofersen δεν προκάλεσε στατιστικώς σημαντική αλλαγή στη λειτουργική κατάσταση των ασθενών έναντι του εικονικού μετά από 28 εβδομάδες θεραπείας. Η εταιρεία, όμως, ανακοίνωσε τώρα «follow-on» μελέτη που δείχνει ότι η έγκαιρη χορήγηση της αγωγής μπορεί να ωφελήσει τα άτομα με SOD1-ALS.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework