Το Εθνικό Ινστιτούτο Έρευνας Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (National Institute for Health Research, NIHR) χρηματοδοτεί το Πανεπιστήμιο του Liverpool και το παιδικό Νοσοκομείο Alder Hey για μία δοκιμή που στοχεύει στη βελτίωση της ζωής ανθρώπων με Κυστική Ίνωση. Η δοκιμή, η οποία ονομάζεται CF STORM, έχει σκοπό να προσπαθήσει να μειώσει με ασφάλεια το φορτίο θεραπείας των ασθενών με Κυστική Ίνωση.

Στη δοκιμή θα εγγραφούν ασθενείς που λαμβάνουν το Kaftriο (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) της Vertex και παίρνουν καθημερινά εισπνεόμενη θεραπεία.
Η μελέτη θα αξιολογήσει εάν η καθημερινή αγωγή μπορεί να εκλογικευτεί χωρίς σημαντική μείωση στην αναπνευστική λειτουργία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την Patient Specific Talus Spacer, μία πρωτοποριακή στο είδος της και την πρώτη στον κόσμο συσκευή ανθρώπινης χρήσης για τη θεραπεία της άσηπτης νέκρωσης της άρθρωσης του αστραγάλου.

Αν και σπάνια κατάσταση, η άσηπτη νέκρωση αποτελεί μια σοβαρή πάθηση που δύναται να οδηγήσει σε αναπηρία και προκαλεί πόνο, περιορισμένη κίνηση στην άρθρωση και σε μερικές περιπτώσεις αφαίρεση τμήματος του ποδιού.
Το εμφύτευμα έχει σχεδιαστεί να παρέχει μια εναλλακτική σε χειρουργικές επεμβάσεις που χρησιμοποιούνται σε άσηπτη νέκρωση τελικού σταδίου και μπορεί να εμποδίσουν την κίνηση της άρθρωσης του αστραγάλου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η bluebird ανακοίνωσε ότι σταματάει προσωρινά τις μελέτες φάσης 1/2 και 3 της γονιδιακής θεραπείας LentiGlobin για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας λόγω αναφοράς υποψίας μη αναμενόμενης σοβαρής ανεπιθύμητης ενέργειας (Suspected Unexpected Serious Adverse Reaction, SUSAR).

Πρόκειται για ένα περιστατικό οξείας μυελοειδούς λευχαιμίας ενός ασθενούς που είχε συμπεριληφθεί στην ομάδα Α της μελέτης φάσης 1/2, HGB-206, ο οποίος είχε λάβει πριν 5 έτη τη γονιδιακή θεραπεία.
Επιπλέον, άλλη μία SUSAR μυελοδυσπλαστικού συνδρόμου αναφέρθηκε σε ασθενή από την ομάδα C της ίδιας μελέτης.
Η εταιρεία δήλωσε ότι ερευνά τα 2 περιστατικά προκειμένου να εξακριβώσει εάν υπάρχει συσχέτιση μεταξύ των SUSAR και του LentiGlobin.
Η bluebird ανέστειλε, επίσης, την κυκλοφορία του Zynteglo για τη β θαλασσαιμία όσο ερευνά τα περιστατικά λόγω του ότι κατασκευάζεται χρησιμοποιώντας τον ίδιο BB305 Lenti-ιϊκό φορέα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η ανοσοθεραπεία Libtayo (cemiplimab-rwlc) των Sanofi/Regeneron εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο βασικοκυτταρικό καρκίνωμα (BCC).

Η έγκριση αφορά τη θεραπεία ασθενών με προχωρημένο BCC που έχουν ήδη λάβει έναν αναστολέα μονοπατιού Hedgehog (ΗΗΙ) ή που δε μπορούν να λάβουν ΗΗΙ.
Ο PD-1 αναστολέας έλαβε πλήρη έγκριση για ασθενείς με τοπικά προχωρημένο BCC και επιταχυνόμενη έγκριση για ασθενείς με μεταστατικό BCC που έχει επεκταθεί και σε άλλα μέρη του σώματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το evinacumab-dgnb (Evkeeza) για τη θεραπεία της Ομόζυγης Οικογενούς Υπερχοληστερολαιμίας (HoFH).

Η έγκριση, που χορηγήθηκε στην Regeneron Pharmaceuticals, παρέχει στους ασθενείς με αυτήν την εξαιρετικά σπάνια γενετική κατάσταση μία ευκαιρία για πιο αποτελεσματική μείωση των υψηλών επιπέδων χοληστερόλης που μεταφέρεται μέσω χαμηλής πυκνότητας λιποπρωτεΐνης (LDL-C) και τα οποία σχετίζονται με την HoFH.
Επίσης, η έγκριση σηματοδοτεί την κυκλοφορία στις ΗΠΑ του πρώτου αναστολέα της πρωτεΐνης που μοιάζει με αγγειοποιητίνη τύπου 3 (ANGPTL3).
Η έγκριση του Evkeeza βασίστηκε στα ευρήματα της μελέτης φάσης 3, ELIPSE HoFH, η οποία έδειξε ότι η προσθήκη της θεραπείας σε καθιερωμένη αγωγή μείωσης λιπιδίων οδήγησε σε μείωση κατά το ήμισυ των LDL-C επιπέδων σε ασθενείς με HoFH σε 24 εβδομάδες συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework