Η Biogen ανακοίνωσε ότι το tofersen δεν πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο στη μελέτη Φάσης 3, VALOR, όπου συμμετείχαν ασθενείς με μεταλλάξεις στο γονίδιο που κωδικοποιεί το υπεροξείδιο της δισμουτάσης 1 (SOD1). Η SOD1-ALS αποτελεί σπάνια γενετική μορφή της ALS που επηρεάζει το 2% των 168.000 ασθενών με ALS παγκοσμίως.

Πάρα το απογοητευτικό αποτέλεσμα, η Biogen δήλωσε ότι το φάρμακο πέτυχε μείωση εξέλιξης της νόσου σε δευτερεύουσες αξιολογήσεις της βιολογικής δραστηριότητας και κλινικής λειτουργίας (κινητική και αναπνευστική λειτουργία, ποιότητα ζωής).
Η Biogen σχεδιάζει να επέκτεινε το Πρόγραμμα Πρώιμης Πρόσβασης για το φάρμακο, επιτρέποντας σε όλους τους επιλέξιμους SOD1-ALS ασθενείς παγκοσμίως να λάβουν το φάρμακο δωρεάν.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Sanofi αποκάλυψε ότι p.o. αναστολέας τυροσίνης κινάσης του Bruton, έδειξε ένα υποσχόμενο προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας σε ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης (Multiple Sclerosis, MS).

Σύμφωνα με τη μακροχρόνια μελέτη επέκτασης Φάσης IIb, μετά από 48 εβδομάδες αγωγής με tolebrutinib μειώθηκε η δραστηριότητα της MS όπως αξιολογήθηκε με μαγνητική τομογραφία.
Επιπρόσθετα, η Sanofi αποκάλυψε δεδομένα σχετικά με τη δράση του tolebrutinib στα ανθρώπινα μικρογλοία η οποία υποστηρίζει την ικανότητά του να τροποποιεί τις νευροφελγμονώδεις διαδικασίες απευθείας εντός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA εξέδωσε CRL απορρίπτοντας την έγκριση της αίτησης νέου φαρμάκου (New Drug Application, NDA) για το εισπνεόμενο Treprostinil (Tyvaso DPI). Το φάρμακο ενδείκνυται για τη θεραπεία της Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης (Pulmonary Arterial Hypertension, PAH) και της πνευμονικής υπέρτασης σχετιζόμενης με διάμεση πνευμονική πάθηση προκειμένου να βελτιώσει την ικανότητα άσκησης.

Η CRL απευθυνόταν στην United Therapeutics και επικεντρώθηκε σε μία έλλειψη που απέτρεψε την έγκριση και σχετιζόταν με θέμα ανοιχτής επιθεώρησης σε εγκαταστάσεις όπου πραγματοποιούταν ο αναλυτικός έλεγχος της δραστικής ουσίας του φαρμάκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

H Boehringer Ingelheim ανακοίνωσε ότι ο FDA ενέκρινε τη συμπληρωματική αίτηση άδειας για βιολογικά προϊόντα (supplemental Biologics Liscense Application ) για το adalimumab-adbm (Cyltezo), το οποίο θα γίνει το πρώτο ανταλλάξιμο βιο-ομοειδές με το adalimumab (Humira).

Το Cyltezo είχε εγκριθεί το 2017 για τη θεραπεία πολλαπλών χρόνιων φλεγμονωδών παθήσεων, αλλά η νέα έγκριση το καθιστά ανταλλάξιμο για όλες τις ενδείξεις.
Η έγκριση βασίστηκε στα θετικά δεδομένα της μελέτης Φάσης 3, VOLTAIRE-X, που αξιολόγησε τα αποτελέσματα πολλαπλών αλλαγών από Humira σε Cyltezo. Η μελέτη έδειξε ότι το Cyltezo ήταν ισοδύναμο με το adalimumab χωρίς κλινικώς σημαντικές διαφορές όσον αφορά τη φαρμακοκινητική, αποτελεσματικότητα, ασφάλεια και ανοσογονικότητα κατά τη διάρκεια των αλλαγών σε διάφορες θεραπευτικές ομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ομάδα ερευνητών αναγνώρισε το μηχανισμό που μπορεί να οδηγήσει σε κώφωση στη σπάνια νόσο Norrie. Συγκεκριμένα, οι επιστήμονες ανακάλυψαν ότι η Norrie Disease Protein (NDP) που λείπει στους ασθενείς με νόσο Norrie είναι απαραίτητα για τη διατήρηση και επιβίωση των τριχωτών κυττάρων στον κοχλία, τα κύτταρα του οποίου είναι υπεύθυνα για την ακοή.

Ανακάλυψαν, επίσης, ότι ένα μονοπάτι που πιστεύεται ότι είναι ζωτικής σημασίας για την αναγέννηση των τριχωτών κυττάρων, γνωστό ως Wnt μονοπάτι, μπορεί να μιμηθεί τις δράσεις της NDP αποκαθιστώντας την ακοή σε κωφά ποντίκια με Σύνδρομο Norrie.
Η νόσος Norrie είναι μια κληρονομική διαταραχή που προκαλείται από περισσότερες από 100 διαφορετικές μεταλλάξεις στο NDP γονίδιο που δύναται να οδηγήσει σε τύφλωση, κώφωση και διανοητικά προβλήματα στους άντρες. Ενώ τα βρέφη με νόσο Norrie γεννιούνται τυφλά, η ακοή τους είναι φυσιολογική στη γέννηση και προοδευτικά επιδεινώνεται μέχρι την απώλεια στα 12 έτη περίπου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

2o ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

2ο ΠΑΝΕΛΛΗΝΙΟ ΣΥΝΕΔΡΙΟ ΕΕΣΠΟΦ

ΠΑΓΚΟΣΜΙΑ ΗΜΕΡΑ ΣΠΑΝΙΩΝ ΠΑΘΗΣΕΩΝ

Μάθετε τα πάντα για τη Φαινυλκετονουρία (PKU)

ΒΙΒΛΙΟΘΗΚΗ VIDEO

 

Πατήστε εδώ για να μεταβείτε
στη σελίδα με τα διαθέσιμα video.

Go to top
JSN Medis 2 is designed by JoomlaShine.com | powered by JSN Sun Framework