Το Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf, πρώην UX111) είναι μία εφάπαξ ενδοφλέβια γονιδιακή θεραπεία, η οποία χρησιμοποιεί έναν τροποποιημένο, μη λοιμογόνο ιό, τον adeno-associated virus serotype 9 (AAV9), για τη μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου SGSH στα κύτταρα του ασθενούς.

Με αυτόν τον τρόπο, τα κύτταρα του οργανισμού μπορούν να παράγουν sulfamidase, το ένζυμο που απουσιάζει ή είναι ανεπαρκές στη MPS IIIA. Η αποκατάσταση της παραγωγής του ενζύμου επιτρέπει τη σωστή διάσπαση της θειικής ηπαράνης (heparan sulfate) μέσα στα λυσοσώματα, περιορίζοντας την επιβλαβή συσσώρευσή της σε ολόκληρο τον οργανισμό και στον εγκέφαλο.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Fayuvi αξιολογήθηκαν σε μία ανοικτής επισήμανσης, μονού σκέλους, πολυκεντρική κλινική μελέτη σε παιδιατρικούς ασθενείς με MPS IIIA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...