Η Pharming παρουσίασε στις 14/10/2026 θετικά κύρια αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης II του leniolisib σε ασθενείς με γενετικά προσδιορισμένες πρωτοπαθείς ανοσοανεπάρκειες (Primary Immunodeficiencies – PIDs), οι οποίες χαρακτηρίζονται από ανοσολογική δυσρρύθμιση που σχετίζεται με διαταραγμένη σηματοδότηση της PI3Kδ.

Τα δεδομένα έγιναν δεκτά ως late-breaking abstract και παρουσιάστηκαν με τη μορφή αναρτημένης ανακοίνωσης στο 22ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ανοσοανεπαρκειών (European Society for Immunodeficiencies – ESID).

Πρόκειται για τα πρώτα κλινικά δεδομένα του leniolisib σε ευρύτερο πληθυσμό ασθενών με πρωτοπαθείς ανοσοανεπάρκειες, πέραν του συνδρόμου APDS, τα οποία υποστηρίζουν τη δυνητική θεραπευτική αξία της στοχευμένης αναστολής της PI3Kδ στην αντιμετώπιση της ανοσολογικής δυσρρύθμισης.

Το leniolisib παρουσίασε καλή ανεκτικότητα, ενώ παρατηρήθηκαν οφέλη σε πολλαπλές παραμέτρους της ανοσολογικής δυσρρύθμισης, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης της λεμφοϋπερπλασίας και θετικών τάσεων στους δείκτες πνευμονικής και ηπατικής νόσου.

 Όλοι οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν τη μελέτη επέλεξαν να συνεχίσουν τη θεραπεία με leniolisib στο πλαίσιο μελέτης μακροχρόνιας επέκτασης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...