Η κλινική μελέτη Φάσης 3 του bitopertin της Disc Medicine πέτυχε τα συν-πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία της, ανοίγοντας τον δρόμο για την εκ νέου υποβολή αίτησης έγκρισης του υποψήφιου φαρμάκου για σπάνια πάθηση, το οποίο είχε προηγουμένως απορριφθεί από τον FDA.

Τον Φεβρουάριο του 2026, ο FDA είχε απορρίψει την αίτηση έγκρισης του bitopertin για τη θεραπεία της ερυθροποιητικής πρωτοπορφυρίας (Erythropoietic Protoporphyria, EPP), μιας σπάνιας κληρονομικής μεταβολικής διαταραχής.

Η απόφαση βασίστηκε σε αμφιβολίες σχετικά με το κατά πόσον η μεταβολή ενός υποκατάστατου καταληκτικού σημείου (surrogate endpoint) μπορούσε να μεταφραστεί σε ουσιαστικό κλινικό όφελος. Συγκεκριμένα, ο FDA επισήμανε ότι δεν είχε τεκμηριωθεί επαρκώς η συσχέτιση μεταξύ των μεταβολών του βιοδείκτη και της αυξημένης ανοχής στην έκθεση στο ηλιακό φως, η οποία προκαλεί έντονο πόνο στους ασθενείς με EPP.

Η νέα μελέτη Φάσης 3 της Disc Medicine παρέχει σαφέστερα δεδομένα για τη συσχέτιση μεταξύ του βιοδείκτη, της μεταλλοελεύθερης πρωτοπορφυρίνης IX στο ολικό αίμα (whole-blood metal-free protoporphyrin IX, PPIX), και της έκθεσης στο ηλιακό φως.

Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο (placebo), καταγράφηκε μείωση κατά 41,4% των επιπέδων της μεταλλοελεύθερης PPIX στο ολικό αίμα σε σχέση με την αρχική τιμή, επιτυγχάνοντας ένα από τα συν-πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία της μελέτης και επιβεβαιώνοντας την επίδραση του υποψήφιου φαρμάκου στον συγκεκριμένο υποκατάστατο βιοδείκτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...