Η Cardiff Oncology, Inc. , ανακοίνωσε στις 21/10/2026 ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο onvansertib για τη θεραπεία ασθενών με χρόνια μυελομονοκυτταρική λευχαιμία (Chronic Myelomonocytic Leukemia, CMML).

Το onvansertib αξιολογείται σε κλινικές μελέτες που χρηματοδοτούνται τόσο από την εταιρεία όσο και από ανεξάρτητους ερευνητές, συμπεριλαμβανομένης μιας μελέτης Φάσης 1 σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική στη θεραπεία CMML.

Σύμφωνα με τα δεδομένα που παρουσιάστηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH) το 2025, το onvansertib παρουσίασε σχετικά καλή ανεκτικότητα ως μονοθεραπεία και προκαταρκτικές ενδείξεις αποτελεσματικότητας σε περίπου 40% των ασθενών με CMML μυελοϋπερπλαστικού τύπου, στο πλαίσιο μελέτης διερεύνησης διαφορετικών επιπέδων δόσης.

Συγκεκριμένα, τρεις ασθενείς (38%) παρουσίασαν κλινικό όφελος, με έναν ασθενή σε καθεμία από τις ακόλουθες κατηγορίες ανταπόκρισης:

• Ανταπόκριση 100% ως προς τον αριθμό των αιμοπεταλίων.
• Ομαλοποίηση του αριθμού των λευκών αιμοσφαιρίων (WBC), με αρχική τιμή άνω των 50 × 10⁹/L.
• Ανταπόκριση ως προς το μέγεθος του σπλήνα.

Επιπλέον, ένας ασθενής (12,5%) παρουσίασε βέλτιστη ανταπόκριση στον μυελό των οστών, με μείωση του ποσοστού των βλαστών από 8% σε 2%, γεγονός που επέτρεψε την πραγματοποίηση αλλογενούς μεταμόσχευσης αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων.

Τρεις ακόμη ασθενείς παρουσίασαν σταθεροποίηση της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...