Η Sarepta Therapeutics ανακοίνωσε την πρόθεσή της να υποβάλλει BLA προκειμένου να επισπεύσει την έγκριση του SRP-9001 για τη θεραπεία περιπατητικών ασθενών με DMD.

Η ανακοίνωση ακολουθεί επικαιροποιημένα αποτελέσματα της μελέτης ENDEAVOR που στηρίζουν τα δεδομένα για το SRP-9001 όσον αφορά την αποτελεσματικότητα και αντοχή. Εντούτοις, ανησυχίες προέκυψαν μετά από σοβαρό περιστατικό μυοκαρδίτιδας σε έναν από τους 38 ασθενείς που μετείχαν στη μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...