Ο FDA ενέκρινε το Aqneursa (levacetylleucine), σε μορφή πόσιμου εναιωρήματος, για τη θεραπεία της αταξίας σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με αταξία-τελαγγειεκτασία (A-T) και σωματικό βάρος τουλάχιστον 15 kg.

Το Aqneursa είχε προηγουμένως εγκριθεί το 2024 για τη θεραπεία των νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου Niemann-Pick τύπου C. Με τη νέα έγκριση, το Aqneursa γίνεται η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αταξία σε ασθενείς με Α-Τ.

Η αποτελεσματικότητα του Aqneursa αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo, crossover μελέτη δύο περιόδων σε 73 ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη διάγνωση αταξίας-τελαγγειεκτασίας.

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε με τη functional Scale for Assessment and Rating of Ataxia (fSARA), μία τροποποιημένη κλινική κλίμακα που αξιολογεί τη βάδιση, την καθιστή θέση, τη στάση και τις διαταραχές της ομιλίας, με συνολική βαθμολογία από 0, που αντιστοιχεί στην καλύτερη νευρολογική κατάσταση, έως 16, που αντιστοιχεί στη χειρότερη.

Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Aqneursa, οι ασθενείς παρουσίασαν καλύτερες βαθμολογίες στην fSARA σε σύγκριση με τις περιόδους κατά τις οποίες έλαβαν placebo, καθώς και στατιστικά σημαντική βελτίωση της νευρολογικής λειτουργίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Fayuvi (rebisufligene etisparvovec-hopf, πρώην UX111) είναι μία εφάπαξ ενδοφλέβια γονιδιακή θεραπεία, η οποία χρησιμοποιεί έναν τροποποιημένο, μη λοιμογόνο ιό, τον adeno-associated virus serotype 9 (AAV9), για τη μεταφορά ενός λειτουργικού αντιγράφου του γονιδίου SGSH στα κύτταρα του ασθενούς.

Με αυτόν τον τρόπο, τα κύτταρα του οργανισμού μπορούν να παράγουν sulfamidase, το ένζυμο που απουσιάζει ή είναι ανεπαρκές στη MPS IIIA. Η αποκατάσταση της παραγωγής του ενζύμου επιτρέπει τη σωστή διάσπαση της θειικής ηπαράνης (heparan sulfate) μέσα στα λυσοσώματα, περιορίζοντας την επιβλαβή συσσώρευσή της σε ολόκληρο τον οργανισμό και στον εγκέφαλο.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του Fayuvi αξιολογήθηκαν σε μία ανοικτής επισήμανσης, μονού σκέλους, πολυκεντρική κλινική μελέτη σε παιδιατρικούς ασθενείς με MPS IIIA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μέσω της εκλεκτικής ενεργοποίησης του υποδοχέα ενδοθηλίνης Β (endothelin B receptor), με επακόλουθη προαγωγή της νευρωνικής αναγέννησης, της νευροαγγειακής αποκατάστασης και της νευροπροστασίας, το sovateltide έχει σημαντικές δυνατότητες να βελτιώσει τις κλινικές εκβάσεις σε αυτή την ιδιαίτερα ευάλωτη ομάδα ασθενών.

Η εταιρεία προσβλέπει στην περαιτέρω ανάπτυξη του κλινικού προγράμματος του sovateltide, σε στενή συνεργασία και επικοινωνία με τον FDA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ανακοινώθηκε η αποδοχή από τον FDA της Αίτησης Νέου φαρμάκου της Cogent Biosciences για το bezuclastinib σε ενήλικες με προχωρημένη συστηματική μαστοκυττάρωση.

Η αίτηση βασίζεται στα δεδομένα της βασικής μελέτης APEX, ενώ ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο για την απόφασή της, στο πλαίσιο του Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), την 29η Ιουνίου 2027.

Το bezuclastinib είναι ένας εκλεκτικός αναστολέας τυροσινικής κινάσης, σχεδιασμένος ώστε να αναστέλλει ισχυρά τη μετάλλαξη KIT D816V, η οποία αποτελεί βασικό μοριακό οδηγό της συστηματικής μαστοκυττάρωσης, καθώς και άλλες μεταλλάξεις του εξωνίου 17 του KIT.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...