Η Deciphera, θυγατρική της Ono στις ΗΠΑ, αναπτύσσει το sapablursen και το αξιολογεί σε ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (PV) στο πλαίσιο της INTREPID, μιας διεθνούς, τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης μελέτης φάσης 3.

Ο σχεδιασμός της εν εξελίξει μελέτης θα παρουσιαστεί με αναρτημένη ανακοίνωση στο 68ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Αιματολογικής Εταιρείας (ASH), το οποίο θα διεξαχθεί στις 12–15 Δεκεμβρίου 2026 στη Νέα Ορλεάνη της Λουιζιάνα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ascendis Pharma A/S ανακοίνωσε στις 6/11/2026 ότι η Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων (COMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση, με την οποία εισηγείται τη διατήρηση του χαρακτηρισμού του TransCon CNP (navepegritide) ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά. Το φάρμακο χορηγείται μία φορά την εβδομάδα.

Εφόσον η Ευρωπαϊκή Επιτροπή υιοθετήσει τη γνωμοδότηση της COMP, η διατήρηση του ορφανού χαρακτηρισμού θα παρέχει στην Ascendis, μεταξύ άλλων, δεκαετή εμπορική αποκλειστικότητα για τη συγκεκριμένη ένδειξη από τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας.

Είχε προηγηθεί θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, η οποία εισηγήθηκε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην ΕΕ για το TransCon CNP με εβδομαδιαία χορήγηση, για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε παιδιά ηλικίας 2 ετών και άνω με ανοικτές επιφύσεις.

Η τελική απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής επί της αίτησης χορήγησης άδειας κυκλοφορίας της Ascendis Pharma αναμένεται το τέταρτο τρίμηνο του 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pharming ανακοίνωσε στις 6/11/2026 ότι η Ρυθμιστική Αρχή Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) ενέκρινε την επέκταση της άδειας κυκλοφορίας του Joenja®.

Η διευρυμένη ένδειξη καλύπτει πλέον παιδιά ηλικίας 4 έως 11 ετών με σωματικό βάρος τουλάχιστον 27 kg και σύνδρομο ενεργοποιημένης PI3Kδ (APDS), μια σπάνια πρωτοπαθή ανοσοανεπάρκεια.

Το Joenja® είναι εκλεκτικός αναστολέας της φωσφατιδυλινοσιτόλης 3-κινάσης p110δ (PI3Kδ) και χορηγείται από το στόμα.

Η έγκριση προβλέπει δόσεις 40 mg ή 50 mg δύο φορές ημερησίως για τους παιδιατρικούς ασθενείς που πληρούν τα κριτήρια της ένδειξης. Με την απόφαση αυτή, το Joenja® γίνεται η πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται στο Ηνωμένο Βασίλειο ειδικά για παιδιά με APDS.

Η νέα απόφαση διευρύνει την υφιστάμενη βρετανική ένδειξη, η οποία έως τότε κάλυπτε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω που πληρούσαν τα κριτήρια χορήγησης. Το Joenja® αναμένεται να διατεθεί στους ασθενείς που καλύπτονται από τη διευρυμένη ένδειξη τον Φεβρουάριο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε στις 30/10/2026 επιταχυνόμενη έγκριση στο Voceryq (doruxapapogene ralaplasmid και lalikinogene sifuplasmid-gxfd) για τη θεραπεία ενηλίκων με υποτροπιάζουσα αναπνευστική θηλωμάτωση (RRP). Πρόκειται για μια σπάνια νόσο που προκαλείται από τον ιό των ανθρώπινων θηλωμάτων (HPV) και οδηγεί στον σχηματισμό μικρών εκβλαστήσεων, παρόμοιων με μυρμηγκιές, στους αεραγωγούς των ασθενών.

Η έγκριση αυτή, η πρώτη στις ΗΠΑ για ανοσοθεραπεία βασισμένη σε πλασμίδιο, προσφέρει στους ασθενείς μια νέα θεραπευτική επιλογή που στοχεύει την υποκείμενη αιτία της RRP και έχει αποδειχθεί ότι μειώνει την επιβάρυνση από τις χειρουργικές επεμβάσεις. Αποτελεί σημαντικό βήμα προόδου για έναν πληθυσμό ασθενών με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Ο FDA στήριξε την επιταχυνόμενη έγκριση σε δεδομένα κλινικής μελέτης που έδειξαν ότι το Voceryq συμβάλλει στη μείωση της συχνότητας των χειρουργικών επεμβάσεων που απαιτούνται για την αφαίρεση των εκβλαστήσεων σε ενήλικες ασθενείς με RRP. Η μείωση αυτή αποτελεί ενδιάμεσο κλινικό καταληκτικό σημείο που θεωρείται εύλογα πιθανό να προβλέπει κλινικό όφελος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...