Ο FDA ενέκρινε το Aqneursa (levacetylleucine), σε μορφή πόσιμου εναιωρήματος, για τη θεραπεία της αταξίας σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με αταξία-τελαγγειεκτασία (A-T) και σωματικό βάρος τουλάχιστον 15 kg.

Το Aqneursa είχε προηγουμένως εγκριθεί το 2024 για τη θεραπεία των νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου Niemann-Pick τύπου C. Με τη νέα έγκριση, το Aqneursa γίνεται η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αταξία σε ασθενείς με Α-Τ.

Η αποτελεσματικότητα του Aqneursa αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo, crossover μελέτη δύο περιόδων σε 73 ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη διάγνωση αταξίας-τελαγγειεκτασίας.

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε με τη functional Scale for Assessment and Rating of Ataxia (fSARA), μία τροποποιημένη κλινική κλίμακα που αξιολογεί τη βάδιση, την καθιστή θέση, τη στάση και τις διαταραχές της ομιλίας, με συνολική βαθμολογία από 0, που αντιστοιχεί στην καλύτερη νευρολογική κατάσταση, έως 16, που αντιστοιχεί στη χειρότερη.

Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Aqneursa, οι ασθενείς παρουσίασαν καλύτερες βαθμολογίες στην fSARA σε σύγκριση με τις περιόδους κατά τις οποίες έλαβαν placebo, καθώς και στατιστικά σημαντική βελτίωση της νευρολογικής λειτουργίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...