Η Celea Therapeutics χορήγησε θεραπεία στον πρώτο ασθενή της SURPASS-IPF (NCT07284602), μίας παγκόσμιας μελέτης Φάσης 3 που συγκρίνει το υπό διερεύνηση αντιινωτικό φάρμακο deupirfenidone με την pirfenidone σε ασθενείς με IPF.

Το deupirfenidone (LYT-100) είναι μία δευτεριωμένη μορφή της pirfenidone και έχει λάβει Orphan Drug Designation από τον FDA και την Ευρωπαϊκή Επιτροπή.

Στη μελέτη Φάσης 2b ELEVATE-IPF (NCT05321420), η υψηλότερη δόση έδειξε τη δυνατότητα να επιβραδύνει την έκπτωση της πνευμονικής λειτουργίας, προσεγγίζοντας τον ρυθμό που αναμένεται στο πλαίσιο της φυσιολογικής γήρανσης, σε διάστημα τουλάχιστον 26 εβδομάδων.

Τα topline αποτελέσματα της SURPASS-IPF αναμένονται κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2029, ενώ η Celea ανέφερε ότι, σύμφωνα με την καθοδήγηση του FDA, η συγκεκριμένη μελέτη θα μπορούσε από μόνη της να ολοκληρώσει το πακέτο δεδομένων που απαιτείται για την υποβολή αίτησης έγκρισης στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το Nezglyal (leriglitazone).

Το Nezglyal των Minoryx Therapeutics και Neuraxpharm Group προορίζεται για τη θεραπεία αγοριών ηλικίας 2–12 ετών με εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (cerebral adrenoleukodystrophy, cALD) και εγκεφαλικές βλάβες αρνητικές στην ενίσχυση με γαδολίνιο.

Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται έως το τέλος Σεπτεμβρίου 2026.

Η θετική γνώμη βασίζεται στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3, NEXUS1, καθώς και σε πρόσθετα δεδομένα πραγματικής κλινικής πρακτικής από προγράμματα παρηγορητικής  χρήσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Sumitomo Pharma America, Inc. (SMPA) ανακοίνωσε στις 30/07/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο enzomenib (DSP-5336) τον χαρακτηρισμό Ορφανού Φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (acute lymphoblastic leukemia, ALL).

Το enzomenib είναι ένας υπό διερεύνηση, από του στόματος χορηγούμενος, μικρομοριακός αναστολέας της αλληλεπίδρασης μεταξύ της μενίνης και της λυσίνης (Κ)-ειδικής μεθυλοτρανσφεράσης 2Α (ΚΜΤ2Α). Η συγκεκριμένη αλληλεπίδραση διαδραματίζει σημαντικό ρόλο στον πολλαπλασιασμό και την ανάπτυξη των κυττάρων της οξείας λευχαιμίας και άλλων νεοπλασματικών κυττάρων.

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του enzomenib αξιολογούνται επί του παρόντος σε:

• Μία μελέτη Φάσης 1/2, κλιμάκωσης και επέκτασης της δόσης, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λευχαιμία, και
• Στην εγκριτική μελέτη Φάσης 2, Horizen-1, η οποία αξιολογεί το enzomenib ως μονοθεραπεία σε υποτροπιάζουσα/ανθεκτική οξεία μυελοειδή λευχαιμία (acute myeloid leukemia ,AML) ή ALL με αναδιάταξη KMT2A (KMT2Ar) ή μετάλλαξη NPM1 (NPM1m)

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Πρόσφατες παρουσιάσεις προκλινικών δεδομένων του IKT-001(προφάρμακο του imatinib mesylate) στο Διεθνές Συνέδριο της Αμερικανικής Θωρακικής Εταιρείας στο Ορλάντο κατέδειξαν βελτιώσεις σε δείκτες της πνευμονικής αγγειακής λειτουργίας και σε αιμοδυναμικούς δείκτες της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης , καθώς και χαμηλότερη πιθανότητα εμφάνισης γαστρεντερικής τοξικότητας σε σύγκριση με το imatinib mesylate.

Η εταιρεία πιστεύει ότι το IKT-001, ως πιθανή πρώτη από του στόματος χορηγούμενη αντιπολλαπλασιαστική θεραπεία με χορήγηση μία φορά ημερησίως, ενδέχεται να προσφέρει σημαντικά οφέλη στον πληθυσμό των ασθενών με PAH.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...