Η Beacon Therapeutics παρουσίασε στις 12/10/2026 δεδομένα από τη βασική μελέτη VISTA, η οποία αποσκοπεί στην υποστήριξη της διαδικασίας έγκρισης του υπό ανάπτυξη θεραπευτικού της προγράμματος laruparetigene zovaparvovec (laru-zova) σε ασθενείς με φυλοσύνδετη μελαγχρωστική αμφιβληστροειδοπάθεια (X-linked Retinitis Pigmentosa – XLRP).

Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν σε προφορική ανακοίνωση με πρόσφατα επιστημονικά ευρήματα (late-breaking oral presentation), στο πλαίσιο της ειδικής επιστημονικής ενότητας για τις παθήσεις του αμφιβληστροειδούς (Retina Subspecialty Day) του ετήσιου συνεδρίου της Αμερικανικής Ακαδημίας Οφθαλμολογίας (American Academy of Ophthalmology – AAO).

Βασικά αποτελέσματα της μελέτης VISTA:

- Βελτίωση της οπτικής οξύτητας υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού (LLVA): Τον 12ο μήνα, το 31,0% των συμμετεχόντων στην ομάδα υψηλής δόσης (p=0,0019) και το 24,1% στην ομάδα χαμηλής δόσης (p=0,0106) πέτυχαν βελτίωση κατά ≥15 γράμματα στην LLVA, έναντι κανενός ασθενούς στην ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία.

- Βελτίωση της ευαισθησίας της ωχράς κηλίδας: Στους ασθενείς που έλαβαν laru-zova παρατηρήθηκε πρώιμη και διατηρούμενη βελτίωση της μέσης ευαισθησίας της ωχράς κηλίδας, σε σχέση με την αρχική τιμή, όπως αξιολογήθηκε με μικροπεριμετρία (microperimetry – MP) σε ολόκληρο το εξεταζόμενο πλέγμα σημείων, συγκριτικά με την ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία.

- Το laru-zova παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, σε συμφωνία με τα ευρήματα προηγούμενων κλινικών μελετών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η OS Therapies, Inc. ανακοίνωσε στις 6/10/2026 στατιστικά σημαντικό όφελος στην τελική ανάλυση της τριετούς συνολικής επιβίωσης των ασθενών που έλαβαν OST-HER2 στη μελέτη Φάσης IIb για οστεοσάρκωμα με πνευμονικές μεταστάσεις, σε σύγκριση με συγκεντρωτική ομάδα ιστορικού ελέγχου από δημοσιευμένα δεδομένα.

Η ανάλυση προέρχεται από τη μελέτη Φάσης IIb της εταιρείας για την πρόληψη ή την καθυστέρηση της υποτροπής σε ασθενείς με οστεοσάρκωμα και πνευμονικές μεταστάσεις, στους οποίους είχε πραγματοποιηθεί πλήρης χειρουργική εξαίρεση της νόσου («Πρόγραμμα Μεταστατικού Οστεοσαρκώματος»).

Το τελικό ποσοστό τριετούς συνολικής επιβίωσης ήταν 72,7% στους ασθενείς που έλαβαν OST-HER2, έναντι 45,8% στη συγκρίσιμη συγκεντρωτική ομάδα ιστορικού ελέγχου (p = 0,0006). Στη μελέτη εντάχθηκαν συνολικά 41 ασθενείς, ενώ τέσσερις ασθενείς χάθηκαν κατά την παρακολούθηση.

Η εταιρεία προετοιμάζεται να ολοκληρώσει την υποβολή των φακέλων για την πρώιμη διάθεση της θεραπείας στην αγορά των ΗΠΑ, του Ηνωμένου Βασιλείου, της Ευρώπης και της Αυστραλίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pharming παρουσίασε στις 14/10/2026 θετικά κύρια αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης II του leniolisib σε ασθενείς με γενετικά προσδιορισμένες πρωτοπαθείς ανοσοανεπάρκειες (Primary Immunodeficiencies – PIDs), οι οποίες χαρακτηρίζονται από ανοσολογική δυσρρύθμιση που σχετίζεται με διαταραγμένη σηματοδότηση της PI3Kδ.

Τα δεδομένα έγιναν δεκτά ως late-breaking abstract και παρουσιάστηκαν με τη μορφή αναρτημένης ανακοίνωσης στο 22ο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Ανοσοανεπαρκειών (European Society for Immunodeficiencies – ESID).

Πρόκειται για τα πρώτα κλινικά δεδομένα του leniolisib σε ευρύτερο πληθυσμό ασθενών με πρωτοπαθείς ανοσοανεπάρκειες, πέραν του συνδρόμου APDS, τα οποία υποστηρίζουν τη δυνητική θεραπευτική αξία της στοχευμένης αναστολής της PI3Kδ στην αντιμετώπιση της ανοσολογικής δυσρρύθμισης.

Το leniolisib παρουσίασε καλή ανεκτικότητα, ενώ παρατηρήθηκαν οφέλη σε πολλαπλές παραμέτρους της ανοσολογικής δυσρρύθμισης, συμπεριλαμβανομένης της βελτίωσης της λεμφοϋπερπλασίας και θετικών τάσεων στους δείκτες πνευμονικής και ηπατικής νόσου.

 Όλοι οι συμμετέχοντες που ολοκλήρωσαν τη μελέτη επέλεξαν να συνεχίσουν τη θεραπεία με leniolisib στο πλαίσιο μελέτης μακροχρόνιας επέκτασης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Zenith Epigenetics Ltd. ανακοίνωσε στις 8/10/2026  ότι έλαβε άδεια από τον FDA για να διεξαγάγει, ως χορηγός, μελέτη με στόχο την υποστήριξη αίτησης άδειας κυκλοφορίας του ZEN-3694, του υπό κλινική ανάπτυξη ογκολογικού φαρμάκου της εταιρείας, για τη θεραπεία του καρκινώματος NUT.

Η Zenith και ο FDA έχουν συμφωνήσει ως προς τον σχεδιασμό της τυχαιοποιημένης μελέτης, η οποία θα συγκρίνει τον συνδυασμό ZEN-3694 και ενός αναστολέα CDK4/6 με τη βέλτιστη διαθέσιμη θεραπεία (χημειοθεραπευτικό σχήμα). Η μελέτη αναμένεται να ξεκινήσει στις αρχές του 2027.

Το ZEN-3694 αξιολογείται κλινικά για τη θεραπεία του καρκινώματος NUT σε δύο μελέτες στις οποίες συνεχίζεται η ένταξη ασθενών. Οι μελέτες διεξάγονται υπό την καθοδήγηση συνεργατών της Εταιρείας στο Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου των ΗΠΑ (NCI) και ερευνητών στο Dana-Farber Cancer Institute του Πανεπιστημίου Harvard:

• NCT05372640: ZEN-3694 σε συνδυασμό με αναστολέα CDK4/6.

• NCT05019716: ZEN-3694 σε συνδυασμό με σισπλατίνη και ετοποσίδη.

Η προγραμματισμένη μελέτη για την υποστήριξη της αίτησης άδειας κυκλοφορίας θα ξεκινήσει μόνο αφού ολοκληρωθεί η ένταξη ασθενών στη μελέτη NCT05372640, ώστε να αποφευχθεί ενδεχόμενος ανταγωνισμός μεταξύ των μελετών ως προς την ένταξη ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...