Το Nucala (mepolizumab) της GSK εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) για τη θεραπεία του υπερηωσινοφιλικού συνδρόμου (HES) αποτελώντας το πρώτο βιολογικό προϊόν εγκεκριμένο για αυτήν την ένδειξη.
Συγκεκριμένα, το Nucala ενδείκνυται για χρήση στις ΗΠΑ για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών ≥ 12 ετών με HES για 6 μήνες χωρίς αναγνωρίσημες μη αιματολογικές δευτερεύουσες αιτίες.
Η έγκριση βασίστηκε σε δεδομένα από ένα κλινικό πρόγραμμα ανάπτυξης που περιλαμβάνει θετικά αποτελέσματα από μια κεντρική μελέτη Φάσης 3. Η μελέτη έδειξε ότι 50% λιγότεροι ασθενείς εκδήλωσαν αναζωπύρωση HES όταν έλαβαν Nucala συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο, όταν το πρώτο προστέθηκε στην καθιερωμένη αγωγή για διάστημα 32 εβδομάδων.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο ΕΜΑ χορήγησε χαρακτηρισμό PRIME (Φάρμακο Προτεραιότητας) στη γονιδιακή θεραπεία LentiGlobin της bluebird bio για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD). 

Ο χαρακτηρισμός PRIME βασίστηκε σε πακέτο κλινικών δεδομένων από την ολοκληρωμένη μελέτη φάσης 1/2 HGB-205, καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη φάσης 1/2 HGB-206 και τη μακροχρόνια μελέτη ασφάλειας και αποτελεσματικότητας LTF-303.
Το LentiGlobin σχεδιάστηκε ώστε να προσθέτει στα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-globin το οποίο δε λειτουργεί όπως πρέπει σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει εγκριθεί με το όνομα Zyntegio στην Ευρώπη για τη θεραπεία της εξαρτώμενης από μετάγγιση β θαλασσαιμίας (TDT) που δεν έχει συμβατό δότη για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ένας συνδυασμός των αντικαρκινικών φαρμάκων Tafinlar (dabrafenib) και Mekinist (trametinib) έδειξε μακροχρόνιο όφελος σε ασθενείς με προχωρημένο μελάνωμα μετά από 5 χρόνια θεραπείας.

Τα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης ΙΙΙ COMBI-AD έδειξαν ότι πάνω από τους μισούς από τους ασθενείς υψηλού κινδύνου με χειρουργημένο μελάνωμα σταδίου ΙΙΙ που οφείλεται σε μετάλλαξη BRAF V600 και οι οποίοι έλαβαν τον συνδυασμό, παραμένουν ζωντανοί μετά από 5 έτη.
Η μελέτη είναι υπό εξέλιξη προκειμένου να αξιολογηθεί το δευτερεύον τελικό σημείο της συνολικής επιβίωσης OS, αν και μία πρώτη ανάλυση έδειξε ένα ποσοστό τριετούς OS της τάξεως του 86% για το συνδυασμό συγκριτικά με 77% για το εικονικό φάρμακο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Gensight θέλει να κερδίσει έγκριση για το Lumevoq (lenadogene nolparvovec) ως θεραπεία για ασθενείς με απώλεια όρασης που οφείλεται στην Κληρονομική Οπτική Νευροπάθεια Leber (LHON) η οποία προκαλείται από μετάλλαξη στο ND4 μιτοχονδριακό γονίδιο.

Η αίτηση στηρίχτηκε σε αποτελέσματα από μία μελέτη Φάσης Ι/ΙΙa και δύο μελέτες αποτελεσματικότητας Φάσης ΙΙΙ.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...