Ο FDA ενέκρινε τα δισκία Lisraya (brepocitinib) για τη θεραπεία της δερματομυοσίτιδας σε ενήλικες.

Για δεκαετίες, οι ασθενείς με δερματομυοσίτιδα είχαν περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων τους. Η έγκριση του Lisraya προσφέρει μία σημαντική νέα εναλλακτική θεραπευτική επιλογή, καθώς πρόκειται για μία αποτελεσματική από του στόματος θεραπεία.

Το Lisraya χορηγείται από του στόματος μία φορά ημερησίως και δρα ως αναστολέας των Janus kinases (JAK/TYK2). Μέσω της αναστολής των οδών σηματοδότησης JAK, οι οποίες διαδραματίζουν σημαντικό ρόλο στις ανοσολογικές και φλεγμονώδεις αποκρίσεις του οργανισμού, το Lisraya συμβάλλει στη μείωση της επιβλαβούς φλεγμονής που προκαλεί βλάβη στους μύες και το δέρμα, προσφέροντας μία νέα αποτελεσματική επιλογή για τον έλεγχο της νόσου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε στις 25/8/2026 το nipocalimab-aahu (Imaavy, Johnson & Johnson) για τη θεραπεία της θερμής αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας (warm autoimmune hemolytic anemia, wAIHA) σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω, οι οποίοι λαμβάνουν ή έχουν λάβει στο παρελθόν θεραπεία με κορτικοστεροειδή.

Πρόκειται για την πρώτη θεραπεία που εγκρίνεται ειδικά για τη wAIHA.

Στη wAIHA, παθογόνα αυτοαντισώματα ανοσοσφαιρίνης G (IgG) προσδένονται στα ερυθρά αιμοσφαίρια και οδηγούν στην καταστροφή τους, προκαλώντας αναιμία και δυνητικά σοβαρές επιπλοκές. Παραδοσιακά, η θεραπευτική αντιμετώπιση βασίζεται στα κορτικοστεροειδή και σε άλλες ανοσοκατασταλτικές θεραπείες.

Το nipocalimab-aahu είναι ένας ανοσοεκλεκτικός αναστολέας του νεογνικού υποδοχέα Fc (FcRn), ο οποίος μειώνει τα κυκλοφορούντα παθογόνα αυτοαντισώματα IgG.

Χορηγείται με ενδοφλέβια έγχυση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Pasatru™ (garetosmab-grts) είναι η πρώτη και μοναδική εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για αυτήν νόσο.

Η FOP είναι μία εξαιρετικά σπάνια γενετική διαταραχή, η οποία χαρακτηρίζεται από παθολογικό σχηματισμό οστού μέσα σε μύες, τένοντες, συνδέσμους και άλλους συνδετικούς ιστούς, οδηγώντας σε σημαντική και προοδευτική αναπηρία.

Λαμβάνοντας υπόψη τις σημαντικές δυσκολίες κινητικότητας που αντιμετωπίζουν πολλοί ασθενείς με FOP, το Pasatru μπορεί να χορηγείται σε διαφορετικά περιβάλλοντα φροντίδας, συμπεριλαμβανομένης της κατ’ οίκον ενδοφλέβιας έγχυσης, όπου αυτό είναι κατάλληλο.

Η συνιστώμενη αρχική δόση καθορίζεται με βάση το σωματικό βάρος και είναι 10 mg/kg, χορηγούμενη ενδοφλεβίως σε διάρκεια 60 λεπτών μία φορά τον μήνα (κάθε τέσσερις εβδομάδες). Σε περίπτωση μη ανεκτής τοξικότητας, η δόση μπορεί να μειωθεί σε 3 mg/kg, επίσης με ενδοφλέβια έγχυση διάρκειας 60 λεπτών μία φορά τον μήνα.

Το Pasatru είναι ένα πλήρως ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα, που αναπτύχθηκε μέσω της πλατφόρμας VelocImmune®, και αναστέλλει την Activin A, μία πρωτεΐνη την οποία οι επιστήμονες της Regeneron αναγνώρισαν ως κρίσιμο παράγοντα για την ανάπτυξη βλαβών ετερότοπης οστεοποίησης σε ασθενείς με FOP.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ανακοίνωσε στις 19/8/2026 ότι ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση (accelerated approval) στο GENGLYCOS™ (pariglasgene brecaparvovec-opnr), γνωστό και ως DTX401, για ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω με νόσο αποθήκευσης γλυκογόνου τύπου Ia (GSDIa).

Η GSDIa είναι μία εξαιρετικά σπάνια γενετική μεταβολική διαταραχή που προκαλείται από ανεπάρκεια του ενζύμου που είναι απαραίτητο για την απελευθέρωση γλυκόζης από το ήπαρ στην κυκλοφορία του αίματος. Η ανεπάρκεια αυτή περιορίζει την ικανότητα του ήπατος να ρυθμίζει τα επίπεδα γλυκόζης και σχετίζεται με δυνητικά απειλητικά για τη ζωή επεισόδια υπογλυκαιμίας, καθώς και με άλλες σοβαρές επιπλοκές.

Η καθημερινή διαχείριση της GSDIa απαιτεί ένα αυστηρό και συνεχές σχήμα λήψης ωμού αμύλου αραβοσίτου σε συνδυασμό με αυστηρή διατροφική διαχείριση, γεγονός που μπορεί να είναι ιδιαίτερα απαιτητικό για τους ασθενείς και τις οικογένειές τους.

Το GENGLYCOS αποτελεί την πρώτη θεραπεία που στοχεύει άμεσα την υποκείμενη αιτία της GSDIa. Η μειωμένη εξάρτηση από τη λήψη αμύλου αραβοσίτου που παρατηρήθηκε στους ασθενείς στις κλινικές μελέτες καταδεικνύει την ικανότητα της γονιδιακής θεραπείας να αποκαθιστά τη φυσιολογική διάσπαση του γλυκογόνου για την παραγωγή γλυκόζης κατά τη διάρκεια της νηστείας ή σε περιόδους μεταβολικού stress.

Η έγκριση του GENGLYCOS βασίστηκε σε θετικά δεδομένα από την τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3, GlucoGene, διάρκειας 48 εβδομάδων, στην οποία συμμετείχαν 46 ασθενείς ηλικίας 8 ετών και άνω. Οι συμμετέχοντες έλαβαν είτε DTX401 είτε εικονικό φάρμακο.

Η μελέτη κατέδειξε μείωση των απαιτήσεων σε άμυλο αραβοσίτου στην ομάδα που έλαβε τη γονιδιακή θεραπεία (p<0,001).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...