Η Neuraxpharm Group και η Minoryx Therapeutics ανακοίνωσαν στις 25/09/2026  ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το NEZGLYAL® (leriglitazone), έναν από του στόματος βιοδιαθέσιμο, εκλεκτικό αγωνιστή του PPARγ, με ικανότητα διείσδυσης στον εγκέφαλο, για τη θεραπεία αρρένων ασθενών ηλικίας 2–12 ετών με εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (cALD) και εγκεφαλικές βλάβες αρνητικές ως προς την πρόσληψη γαδολινίου (Gd-negative).

Η θεραπεία αποτελεί την πρώτη εγκεκριμένη φαρμακολογική θεραπεία για την cALD στην Ευρωπαϊκή Ένωση (ΕΕ).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 2/3 NEXUS1, καθώς και σε πρόσθετα δεδομένα πραγματικού κόσμου (real-world evidence, RWE) από προγράμματα παρηγορητικής χρήσηs (compassionate use programmes).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA ενέκρινε το Aqneursa (levacetylleucine), σε μορφή πόσιμου εναιωρήματος, για τη θεραπεία της αταξίας σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με αταξία-τελαγγειεκτασία (A-T) και σωματικό βάρος τουλάχιστον 15 kg.

Το Aqneursa είχε προηγουμένως εγκριθεί το 2024 για τη θεραπεία των νευρολογικών εκδηλώσεων της νόσου Niemann-Pick τύπου C. Με τη νέα έγκριση, το Aqneursa γίνεται η πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για την αταξία σε ασθενείς με Α-Τ.

Η αποτελεσματικότητα του Aqneursa αξιολογήθηκε σε μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με placebo, crossover μελέτη δύο περιόδων σε 73 ασθενείς ηλικίας 4 ετών και άνω με επιβεβαιωμένη διάγνωση αταξίας-τελαγγειεκτασίας.

Η αποτελεσματικότητα αξιολογήθηκε με τη functional Scale for Assessment and Rating of Ataxia (fSARA), μία τροποποιημένη κλινική κλίμακα που αξιολογεί τη βάδιση, την καθιστή θέση, τη στάση και τις διαταραχές της ομιλίας, με συνολική βαθμολογία από 0, που αντιστοιχεί στην καλύτερη νευρολογική κατάσταση, έως 16, που αντιστοιχεί στη χειρότερη.

Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με Aqneursa, οι ασθενείς παρουσίασαν καλύτερες βαθμολογίες στην fSARA σε σύγκριση με τις περιόδους κατά τις οποίες έλαβαν placebo, καθώς και στατιστικά σημαντική βελτίωση της νευρολογικής λειτουργίας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η VISTA πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο που είχε συμφωνηθεί με τον FDA, καταδεικνύοντας στατιστικά σημαντικά ποσοστά ανταπόκρισης στην οπτική οξύτητα υπό συνθήκες χαμηλού φωτισμού ( low-luminance visual acuity, LLVA) τον Μήνα 12, σε σύγκριση με την ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία.

Στατιστικά σημαντικό ποσοστό συμμετεχόντων τόσο στην ομάδα υψηλής όσο και στην ομάδα χαμηλής δόσης πέτυχε βελτίωση ≥15 γραμμάτων στην LLVA, ενώ κανένας ασθενής στην ομάδα ελέγχου χωρίς θεραπεία δεν πληρούσε το κριτήριο ανταπόκρισης:

• Υψηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 31,0%, p=0,0019
• Χαμηλή δόση: ποσοστό ανταπόκρισης 24,1%, p=0,0106

Η VISTA είναι η πρώτη και μοναδική pivotal μελέτη στην XLRP που πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο.

Το laru-zova παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, συμβατό με όσα είχαν παρατηρηθεί στις προηγούμενες μελέτες.

Με βάση τα αποτελέσματα αυτά, η Beacon θα ξεκινήσει συζητήσεις πριν από την υποβολή φακέλου με ρυθμιστικές αρχές διεθνώς.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Μέσω της εκλεκτικής ενεργοποίησης του υποδοχέα ενδοθηλίνης Β (endothelin B receptor), με επακόλουθη προαγωγή της νευρωνικής αναγέννησης, της νευροαγγειακής αποκατάστασης και της νευροπροστασίας, το sovateltide έχει σημαντικές δυνατότητες να βελτιώσει τις κλινικές εκβάσεις σε αυτή την ιδιαίτερα ευάλωτη ομάδα ασθενών.

Η εταιρεία προσβλέπει στην περαιτέρω ανάπτυξη του κλινικού προγράμματος του sovateltide, σε στενή συνεργασία και επικοινωνία με τον FDA.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...