Το Brukinsa (zanubrutinib) της BeiGene προτάθηκε για άδεια κυκλοφορίας «υπό όρους» από την Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) του ΕΜΑ για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία (Chronic Lymphocytic Leukaemia, CLL).

Η σύσταση βασίζεται σε 2 παγκόσμιες «head to head» μελέτες Φάσης 3 στις οποίες το Brukinsa (ένας αναστολέας της Bruton τυροσίνης κινάσης) έδειξε ανώτερη αποτελεσματικότητα σε σχέση με την καθιερωμένη αγωγή, Imbruvica (ibrutinib), σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική CLL αλλά και έναντι του συνδυασμού bendamustine και rituximab σε ασθενείς που δεν είχαν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο elivaldogene autotemcel (el-cel) για τη θεραπεία αγοριών 4 έως 17 ετών με πρώιμη, ενεργή επινεφριδική λευκοδυστροφία (Cerebral AdrenoLeukoDystrophy (CALD).

Η έγκριση βασίστηκε σε αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 2/3, ALD-102 και από τη μελέτη Φάσης 3, ALD-104.
H CALD είναι μια προοδευτική νευροεκφυλιστική νόσος που περιλαμβάνει την αποδόμηση της μυελίνης. Τα συμπτώματα εμφανίζονται στην αρχή της παιδικής ηλικίας και εάν δε θεραπευτεί εγκαίρως, η νόσος οδηγεί σε γρήγορη απώλεια νευρολογικής λειτουργίας και πιθανόν σε θάνατο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας Υγείας και Φροντίδας (National Institute for Health and Care Excellence, NICE) της Αγγλίας συστήνει το Brukinsa (zanubrutinib) για τη θεραπεία Μακροσφαιριναιμίας του Waldenström (WM) σε ενήλικες ασθενείς που είχαν λάβει μία τουλάχιστον θεραπεία και μόνο εάν ο συνδυασμός bendamustine και rituximab είναι επίσης ενδεδειγμένος.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Biogen ανακοίνωσε ότι αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3, VALOR, καθώς και από ανοιχτής επισήμανσης μελέτη επέκτασης του tofersen για τη θεραπεία της SOD1 Αμυοτροφικής Πλευρικής Σκλήρυνσης, δημοσιεύτηκαν στην The New England Journal of Medicine.

Τα συνδυαστικά, αυτά, δεδομένα έδειξαν ότι η νωρίτερη έναρξη της θεραπείας με tofersen οδήγησε σε συνεχείς μειώσεις της πρωτεΐνης SOD1 και των νευροϊνιδίων, καθώς και σε καθυστέρηση της επιδείνωσης κλινικής και αναπνευστικής λειτουργίας, της δύναμης και της ποιότητας ζωής των ασθενών.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...