Η Outlook Therapeutics σκοπεύει να υποβάλλει Αίτηση Άδειας Βιολογικών Προϊόντων (Biologics License Application, BLA) στον FDA το Q1 του 2022 για το ερευνώμενη οφθαλμολογική μορφή του bevacizumab-vikg (ONS-5010) για τη θεραπεία της υγρής, σχετιζόμενης με την ηλικία, εκφύλιση της ωχράς κηλίδας (wet Age-related Macular Degeneration, wet-AMD) και άλλων παθήσεων του αμφιβληστροειδούς χιτώνα.

Το φάρμακο θα χορηγείται με ενδοϋαλοειδική έγχυση. Το bevacizumab-vikg αποτελεί ανασυνδυασμένο εξανθρωπισμένο μονοκλωνικό αντίσωμα που δένεται επιλεκτικά σε όλες τις ισομορφές του ανθρώπινου VEGF (Vascular Endothelial Growth Factor). Μετά την έγχυση, εξουδετερώνεται η βιολογική δραστηριότητα του VEGF εμποδίζοντας στερεοχημικά την πρόσδεσή του στους υποδοχείς Fit-1 και KDR στην επιφάνεια των ενδοθηλιακών κυττάρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση των ενδείξεων του Kaftrio (ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) σε συνδυασμό με αγωγή με ivacaftor για τη θεραπεία παιδιών 6 έως 11 ετών που έχουν μία τουλάχιστον F508del μετάλλαξη στο CFTR γονίδιο. Η έγκριση σημαίνει ότι περισσότερα από 1.500 παιδιά θα μπορούν για πρώτη φορά να λάβουν θεραπεία για την υποβόσκουσα αιτία της Κυστικής Ίνωσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Τα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς (European Reference Networks- ERN), ιδρύθηκαν το 2017 προκειμένου να συμβάλλουν περισσότερο στην αντιμετώπιση των σπάνιων παθήσεων προς όφελος των ασθενών. Αποτελούν εικονικά δίκτυα στα οποία συμμετέχουν πάροχοι υγειονομικής περίθαλψης στην Ευρώπη και επιδιώκουν να βελτιώσουν τη διάγνωση και την πρόσβαση των ασθενών σε θεραπείες. Έχουν ως στόχο να διευκολύνουν τη συζήτηση για τις πολύπλοκες ή σπάνιες παθήσεις που χρήζουν άκρως εξειδικευμένης θεραπευτικής αγωγής και συγκέντρωσης γνώσεων και πόρων.

Μέχρι σήμερα, κανένα ελληνικό κέντρο δεν είχε ενταχθεί επισήμως στα δίκτυα, πλην του Πανεπιστημίου Πατρών το οποίο αποτελεί μέλος του JARC, της κοινής δράσης για τους σπάνιους καρκίνους, το οποίο έχει διαμορφώσει τη δράση του γύρω από τα ERN.
Το κενό αυτό, όμως, επιτέλους καλύφθηκε, καθώς η Ελλάδα εντάχθηκε στα Ευρωπαϊκά Δίκτυα Αναφοράς, με 18 μονάδες, από τις αρχές του έτους.
Συνολικά, από την 1 Ιανουαρίου στα Δίκτυα εντάχθηκαν 629 νέες μονάδες, μετά από ομόφωνη έγκριση του Συμβουλίου Κρατών Μελών του ERN. Έτσι, το ERN απαριθμεί πλέον σχεδόν 1.500 μονάδες ERN σε 27 κράτη μέλη και τη Νορβηγία.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

O FDA ενέκρινε μέσω επιταχυνόμενης έγκρισης (accelerated approval) τις κάψουλες budesonide καθυστερημένης αποδέσμευσης (TARPEYO) για τη μείωση της πρωτεϊνουρίας σε ενήλικες με πρωτοπαθή νεφροπάθεια της IgA (IgAN) που βρίσκονται σε κίνδυνο γρήγορης εξέλιξης της νόσου και έχουν λόγο πρωτεΐνης/κρεατινίνης ούρων (urine protein-to-creatinine ratio, UPCR) τουλάχιστον 1,5 g/g.

Η έγκριση χορηγήθηκε στην Calliditas Therapeutics AB και βασίστηκε στην επίτευξη του πρωτεύοντος καταληκτικού σημείου μείωσης πρωτεϊνουρίας στη μελέτη Φάσης 3, NeflgArd. Πρόκειται για μια υπό εξέλιξη, τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο πολυκεντρική μελέτη που αξιολογεί 16 mg budesonide μία φορά ημερησίως σε σχέση με το εικονικό φάρμακο σε ενήλικες με πρωτοπαθή IgAN.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...