Ο FDA ενέκρινε το obinutuzumab (εμπορική ονομασία Gazyva) της εταιρείας Genentech για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ενεργή νεφρίτιδα του λύκου (lupus nephritis, LN) που λαμβάνουν τη συνήθη θεραπεία. Επιπλέον, εγκρίθηκε και συντομότερος χρόνος έγχυσης διάρκειας 90 λεπτών μετά την πρώτη έγχυση, για επιλέξιμους ασθενείς.

Η έγκριση βασίζεται σε θετικά αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών φάσης 2 (NOBILITY) και φάσης 3 (REGENCY), οι οποίες έδειξαν σημαντική βελτίωση της νεφρικής ανταπόκρισης.

Το obinutuzumab στοχεύει στο CD20 στα Β-κύτταρα και ερευνάται για επιπλέον παθήσεις, όπως ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος και η μεμβρανώδης νεφροπάθεια.

Το προφίλ ασφάλειας του φαρμάκου παραμένει σύμφωνο με εκείνο που έχει παρατηρηθεί στις αιματολογικές-ογκολογικές ενδείξεις του, σηματοδοτώντας ενδεχομένως μια νέα πρότυπη θεραπευτική προσέγγιση για τη νεφρίτιδα του λύκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA, ενέκρινε ένα φάρμακο που ανέπτυξε η Ionis Pharmaceuticals για τη σπάνια γενετική νόσο, το κληρονομικό αγγειοοίδημα, καθιστώντας τη θεραπεία — γνωστή ως donidalorsen — το τρίτο νέο φάρμακο που φτάνει στην αγορά φέτος για αυτή τη σπάνια πάθηση.

Το donidalorsen, το οποίο η Ionis θα διαθέτει με την εμπορική ονομασία Dawnzera, εγκρίθηκε για την πρόληψη των επεισοδίων διόγκωσης (οιδημάτων) που συνδέονται με το κληρονομικό αγγειοοίδημα σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας τουλάχιστον 12 ετών.

Παρά τη σπανιότητά του, το HAE έχει εξελιχθεί σε ανταγωνιστικό πεδίο φαρμακευτικής έρευνας. Πριν από την έγκριση του Dawnzera, υπήρχαν ήδη διαθέσιμες αρκετές θεραπείες για τη θεραπεία ή πρόληψη αυτών των κρίσεων.

Δύο νέες θεραπείες — το Ekterly της Kalvista Pharmaceuticals και το Andembry της CSL Behring — έλαβαν έγκριση και κυκλοφόρησαν επίσης φέτος.

Επιπλέον, μια γονιδιακή θεραπεία με τεχνική gene editing βρίσκεται ήδη σε προχωρημένο στάδιο κλινικών δοκιμών.

To Dawnzera είναι το πρώτο φάρμακο που στοχεύει στο RNA για τη θεραπεία του κληρονομικού αγγειοοιδήματος (HAE) και δρα μειώνοντας τα επίπεδα της προκαλλικρεΐνης (prekallikrein) — μιας πρωτεΐνης που εμπλέκεται στην έναρξη των επεισοδίων διόγκωσης.

Τα αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, που δημοσιεύτηκαν στο The New England Journal of Medicine, έδειξαν ότι οι ασθενείς που λάμβαναν ενέσεις κάθε τέσσερις εβδομάδες παρουσίασαν κατά μέσο όρο 81% λιγότερα μηνιαία επεισόδια σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo).

Η χορήγηση ανά δύο μήνες συνδέθηκε επίσης με μείωση κατά 55% στη συχνότητα των επεισοδίων σε σχέση με το placebo.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε επιταχυνόμενη έγκριση στο Modeyso (dordaviprone) για τη θεραπεία ενός πολύ σπάνιου και επιθετικού όγκου του εγκεφάλου που πλήττει κυρίως παιδιά και νεαρούς ενήλικες.

Το φάρμακο εγκρίθηκε για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών ηλικίας ≥ 1 έτος με διάχυτο γλοίωμα της μέσης γραμμής (diffuse midline glioma) που φέρει μετάλλαξη H3 K27M και παρουσιάζει προοδευτική νόσο μετά από προηγούμενη θεραπεία.

Το Modeyso είναι ένα μικρό μόριο που χορηγείται από το στόμα και συνδέεται με τον υποδοχέα ντοπαμίνης D2 συζευγμένο με G-πρωτεΐνη και με την μιτοχονδριακή πρωτεάση ClpP.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό ορφανού φαρμάκου στο rilzabrutinib, έναν καινοτόμο, από του στόματος χορηγούμενο, αναστρέψιμο αναστολέα της κινάσης τυροσίνης Bruton (BTK), για τη θεραπεία δύο σπάνιων νοσημάτων:

• της αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας θερμού τύπου (wAIHA) και
• της νόσου που σχετίζεται με IgG4 (IgG4-RD).

Για τις δύο αυτές σπάνιες ασθένειες υπάρχει σημαντική ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη, καθώς δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες.

Κλινικά δεδομένα για wAIHA και IgG4-RD

• wAIHA: Τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2b, που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο ASH 2024, έδειξαν ότι η θεραπεία με rilzabrutinib είχε κλινικά σημαντικά αποτελέσματα όσον αφορά στα ποσοστά ανταπόκρισης και τους δείκτες της νόσου.
• IgG4-RD: Σε ασθενείς με τη νόσο IgG4-RD, τα αποτελέσματα μιας μελέτης φάσης 2a, έδειξαν ότι η χορήγηση rilzabrutinib επί 52 εβδομάδες οδήγησε σε μείωση των εξάρσεων της νόσου, βελτίωση άλλων δεικτών και μείωση της ανάγκης για γλυκοκορτικοειδή.

Το προφίλ ασφάλειας του rilzabrutinib και στις δύο μελέτες ήταν σύμφωνο με τα προηγούμενα δεδομένα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...