Ο FDA χορήγησε στο TSRA-196 τους χαρακτηρισμούς Fast Track και Orphan Drug. Το TSRA-196 είναι ένα in vivo πρόγραμμα γονιδιακής επεξεργασίας της εταιρείας Tessera Therapeutics, για τη θεραπεία ενηλίκων με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD), οι οποίοι είναι ομόζυγοι για το αλληλόμορφο PiZ (PiZZ).

Όπως αναφέρεται σε δελτίο Τύπου της εταιρείας, με ημερομηνία 23 Φεβρουαρίου 2026, το TSRA-196 αναπτύσσεται από κοινού με τη Regeneron και έχει σχεδιαστεί ώστε να διορθώνει με ακρίβεια τη γενετική μετάλλαξη που ευθύνεται για την AATD. Στόχος είναι η αποκατάσταση της παραγωγής λειτουργικής πρωτεΐνης άλφα-1 αντιθρυψίνης (AAT) μέσω μιας εφάπαξ θεραπευτικής παρέμβασης με μακροχρόνια δράση για τους ασθενείς.

Η εταιρεία έλαβε επίσης έγκριση από την Επιτροπή Ηθικής Έρευνας σε Ανθρώπους της Αυστραλίας (Human Research Ethics Committee – HREC) για την έναρξη κλινικής μελέτης φάσης 1/2, με σκοπό την αξιολόγηση της ασφάλειας, της ανεκτικότητας και της αποτελεσματικότητας του TSRA-196 σε ενήλικες με ανεπάρκεια άλφα-1 αντιθρυψίνης (AATD).

Η πρώτη μελέτη σε ανθρώπους (first-in-human), η οποία είναι ανοικτής επισήμανσης (open-label) και πολυεθνική, θα περιλαμβάνει μία εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση του TSRA-196 και θα παρακολουθεί τους συμμετέχοντες μακροχρόνια ως προς την ασφάλεια και βασικούς βιοδείκτες που σχετίζονται με την έκφραση και τη λειτουργικότητα της άλφα-1 αντιθρυψίνης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η LEO Pharma ανακοίνωσε την έναρξη μελέτης φάσης 3 της κρέμας delgocitinib για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπιο έως σοβαρό σκληροατροφικό λειχήνα (LS).

Η μελέτη DELTA CARE 1 θα συμπεριλάβει αρχικά 300 γυναίκες και στη συνέχεια επιπλέον 352 άνδρες και γυναίκες, από 80–90 κέντρα παγκοσμίως στις ΗΠΑ, τον Καναδά, το Ηνωμένο Βασίλειο, τη Γερμανία, τη Γαλλία, την Ιταλία, την Ισπανία και την Πολωνία.

Το Anzupgo είναι ήδη εγκεκριμένο στις ΗΠΑ, στην Ευρωπαϊκή Ένωση και σε αρκετές ακόμη αγορές για ενήλικες ασθενείς με μέτριο έως σοβαρό χρόνιο έκζεμα χεριών (CHE).

Η LEO Pharma διερευνά πλέον τη χρήση του στον σκληροατροφικό λειχήνα, καθώς και σε επιπλέον θεραπευτικά πεδία όπου το delgocitinib θα μπορούσε να καλύψει σημαντικές ανεκπλήρωτες ιατρικές ανάγκες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το PBGENE-DMD, η υπό έρευνα in vivo γονιδιακή θεραπεία επεξεργασίας γονιδιώματος της Precision BioSciences για περιπατητικούς ασθενείς με Μυϊκή Δυστροφία Duchenne (DMD), πέτυχε ένα σημαντικό ρυθμιστικό ορόσημο.

Ο FDA εξέδωσε πρόσφατα ειδοποίηση “Study May Proceed”. Η απόφαση αυτή επιτρέπει στην εταιρεία να ξεκινήσει τις διαδικασίες με τις Επιτροπές Δεοντολογίας (Institutional Review Board – IRB) και να ενεργοποιήσει τα κέντρα κλινικών μελετών για τη μελέτη φάσης 1/2, FUNCTION-DMD.

Το PBGENE-DMD έχει σχεδιαστεί ώστε να αποκαθιστά μια σχεδόν πλήρους μήκους δυστροφίνη, με τη δυνατότητα να προσφέρει σημαντικά λειτουργικά οφέλη. Η μελέτη FUNCTION-DMD θα συμπεριλάβει αγόρια με DMD που φέρουν μεταλλάξεις στα εξώνια 45 έως 55 του γονιδίου DMD, μια ομάδα που αντιστοιχεί περίπου στο 60% των περιστατικών DMD.

Η μελέτη θα αξιολογήσει την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και την αποτελεσματικότητα της θεραπείας. Τα καταληκτικά σημεία αποτελεσματικότητας θα περιλαμβάνουν την έκφραση της πρωτεΐνης δυστροφίνης και λειτουργικές κλινικές εκβάσεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η UCB ανακοίνωσε ότι το Kygevvi (doxecitine και doxribtimine) έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) για τη θεραπεία της ανεπάρκειας θυμιδινικής κινάσης 2 (TK2d) σε ενήλικες και παιδιά, με έναρξη συμπτωμάτων στην ηλικία των 12 ετών ή νωρίτερα.

Η θετική γνωμοδότηση εισηγείται τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας υπό εξαιρετικές περιστάσεις για το Kygevvi.

Η τελική απόφαση για το Kygevvi αναμένεται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή (EC) αργότερα μέσα στο 2026.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...