Η Skyhawk Therapeutics ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από τη μελέτη φάσης 1 του SKY-0515, ενός υπό διερεύνηση φαρμάκου για τη νόσο Huntington.

Η κλινική μελέτη φάσης 1 έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν SKY-0515 παρουσίασαν μέση βελτίωση κατά 0,64 μονάδες στην κλίμακα Composite Unified Huntington’s Disease Rating Scale (cUHDRS) μετά από εννέα μήνες θεραπείας, τη στιγμή που υπό φυσιολογικές συνθήκες θα αναμενόταν επιδείνωση κατά 0,73 μονάδες. Επιπλέον, παρατηρήθηκε δοσοεξαρτώμενη μείωση της πρωτεΐνης mHTT στο αίμα, η οποία έφτασε το 62% στη δόση των 9 mg, καθώς και δοσοεξαρτώμενη μείωση του mRNA του PMS1 κατά 26%.

Τα διαθέσιμα δεδομένα δείχνουν ότι το SKY-0515 διαθέτει ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανεκτικότητας, καθώς και καλή διείσδυση στο κεντρικό νευρικό σύστημα.

Παράλληλα, η Skyhawk ανακοίνωσε την παγκόσμια επέκταση της μελέτης φάσης 2/3 FALCON-HD του SKY-0515. Μέχρι σήμερα, περισσότεροι από 90 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με SKY-0515, το οποίο αποτελεί το πρώτο φαρμακευτικό μόριο της εταιρείας που εισέρχεται σε κλινικό στάδιο ανάπτυξης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το epcoritamab βελτίωσε την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου (progression-free survival, PFS) σε σύγκριση με τη χημειοανοσοθεραπεία επιλογής του ερευνητή σε ενήλικες με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό (R/R) διάχυτο λέμφωμα από μεγάλα Β-κύτταρα (DLBCL), αν και η συνολική επιβίωση (overall survival, OS) δεν διέφερε σημαντικά, σύμφωνα με τα βασικά αποτελέσματα της μελέτης φάσης 3, EPCORE DLBCL-1, τα οποία ανακοινώθηκαν σε δελτίο Τύπου από την AbbVie.

Το υποδορίως χορηγούμενο διειδικό αντίσωμα ενεργοποίησης Τ-κυττάρων CD3xCD20 (bispecific T-cell engager, BiTE) πέτυχε λόγο κινδύνου (hazard ratio) για την PFS ίσο με 0,74 (95% ΔΕ, 0,60–0,92), ενώ ο λόγος κινδύνου για τη συνολική επιβίωση ήταν 0,96 (95% ΔΕ, 0,77–1,20).

Η μελέτη EPCORE DLBCL-1 (NCT04628494) είναι η πρώτη μελέτη φάσης 3 που καταδεικνύει όφελος στην PFS με τη χρήση διειδικού αντισώματος CD3xCD20 ως μονοθεραπεία σε ασθενείς με R/R DLBCL.

Η παγκόσμια, ανοιχτή, τυχαιοποιημένη μελέτη περιέλαβε 483 ενήλικες με ιστορικό μίας ή περισσότερων προηγούμενων γραμμών θεραπείας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το zavabresib (OPN-2853), ένας εκλεκτικός ΒΕΤ αναστολέας παρουσιάζει πιθανό θεραπευτικό όφελος όταν συνδυάζεται με JAK αναστολέα για τη θεραπεία της μυελοΐνωσης (MF).

Σύμφωνα με πρόσφατο δελτίο Τύπου, αυτή η προσέγγιση διπλής στόχευσης ενδέχεται να προσφέρει μια πολλά υποσχόμενη νέα θεραπευτική στρατηγική για ασθενείς με αυτή τη σπάνια κακοήθεια του μυελού των οστών.

Πρώιμα δεδομένα από μια συνεχιζόμενη μελέτη φάσης 1 (PROMise), στην οποία το zavabresib χορηγείται σε συνδυασμό με ruxolitinib, έδειξαν μείωση του μήκους του σπλήνα κατά ≥50% σε πολλούς ασθενείς που δεν είχαν ανταποκριθεί προηγουμένως στη μονοθεραπεία με ruxolitinib.

Προκαταρκτικά αποτελέσματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της American Society of Hematology (ASH) τον Δεκέμβριο του 2025 ανέφεραν «μείωση του μήκους του σπλήνα κατά ≥50% σε 16 από τους 26 ασθενείς που έλαβαν τον συνδυασμό, σε σύγκριση με την αρχική τιμή».

Τα αποτελέσματα αυτά υποδεικνύουν πιθανό κλινικό όφελος σε έναν πληθυσμό ασθενών με ανθεκτική νόσο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο FDA χορήγησε τον χαρακτηρισμό Fast Track στο gamgertamig (OM336) για τη θεραπεία της ψυχρής και θερμής αυτοάνοσης αιμολυτικής αναιμίας (AIHA), καθώς και της ανοσολογικής θρομβοπενίας (ITP). Η απόφαση αυτή υπογραμμίζει την ανάγκη για νέες θεραπευτικές επιλογές σε δυνητικά απειλητικές για τη ζωή αυτοάνοσες κυτταροπενίες και επιταχύνει τις ρυθμιστικές αλληλεπιδράσεις για αυτό το υπό διερεύνηση φαρμακευτικό προϊόν.

Η εταιρεία Ouro Medicines αξιολογεί το gamgertamig σε μια ανοιχτή, πολυεθνική μελέτη τύπου “basket” (NCT07083960), στην οποία συμμετέχουν ενήλικες με ενεργή, υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική στη θεραπεία AIHA, ITP ή και τα δύο. Η μελέτη διεξάγεται στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Αυστραλία.

Η μελέτη αξιολογεί την ασφάλεια, την ανεκτικότητα και τη φαρμακοκινητική του φαρμάκου μετά από υποδόρια χορήγηση, με πρωτεύον καταληκτικό σημείο την εβδομάδα 12. Η χορήγηση δόσεων έχει ολοκληρωθεί στην πρώτη ομάδα ασθενών και η ένταξη συνεχίζεται στις επόμενες ομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...