- Administrator
Το τρέχον πρότυπο φροντίδας για τις UCDs παραμένει ανεπαρκές με ποσοστά θνησιμότητας που υπερβαίνουν το 25%, γνωστική έκπτωση που επηρεάζει περίπου τους μισούς ασθενείς και χωρίς διαθέσιμη θεραπεία ίασης κατά τις πρώτες εβδομάδες ζωής.
Το κύριο πρόγραμμα της Satellite Bio, το SB-101, είναι μια first-in-class, έτοιμη προς χρήση (off-the-shelf) ηπατική θεραπεία, η οποία αναπτύσσεται για τη θεραπεία βρεφών με σοβαρή, πρώιμης έναρξης UCD.
Η εταιρεία σχεδιάζει να ξεκινήσει κλινική μελέτη φάσης 1/2 για το SB-101 το 2026. Το pipeline της Satellite Bio περιλαμβάνει επίσης επιπλέον υποψήφια φάρμακα που έχουν σχεδιαστεί για τη βελτίωση της ηπατικής λειτουργίας σε άλλες παιδιατρικές ηπατικές νόσους, καθώς και σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια ηπατική νόσο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο FDA ενέκρινε στις 23/04/2026 το Otarmeni (lunsotogene parvec-cwha), την πρώτη γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού (dual AAV vector-based gene therapy).
Το Otarmeni ενδείκνυται για τη θεραπεία παιδιατρικών και ενήλικων ασθενών με σοβαρή έως βαριά/βαθιά νευροαισθητήρια απώλεια ακοής — σε οποιαδήποτε συχνότητα >90 dB HL — που σχετίζεται με μοριακά επιβεβαιωμένες διαλληλικές παραλλαγές στο γονίδιο OTOF.
Πριν από τη σημερινή έγκριση, δεν υπήρχαν τροποποιητικές της νόσου θεραπείες για την κώφωση που σχετίζεται με το OTOF.
Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.
Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.
Το Otarmeni και το κιτ χορήγησης αποτελούν ένα εφάπαξ χορηγούμενο συνδυαστικό προϊόν βιολογικού παράγοντα–ιατροτεχνολογικού προϊόντος.
Περιλαμβάνει γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε διπλό φορέα αδενο-σχετιζόμενου ιού οροτύπου 1 (AAV1) και χορηγείται ως εφάπαξ δόση ανά αυτί, χειρουργικά, μέσα στον κοχλία, μέσω σύριγγας και καθετήρα που παρέχονται στο κιτ χορήγησης και συνδέονται με αντλία έγχυσης.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Η έγκριση ακολούθησε τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA). Η άδεια κυκλοφορίας χορηγήθηκε υπό εξαιρετικές περιστάσεις, αντανακλώντας την εξαιρετικά σπάνια φύση του συνδρόμου WHIM.
Το XOLREMDI® (mavorixafor), ένας ανταγωνιστής του υποδοχέα χημειοκινών CXC 4 (CXCR4), έχει εγκριθεί για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με σύνδρομο WHIM, ως από του στόματος θεραπεία άπαξ ημερησίως, με στόχο την αύξηση του αριθμού των κυκλοφορούντων ώριμων ουδετερόφιλων και λεμφοκυττάρων.
Το XOLREMDI είναι το πρώτο και μοναδικό φάρμακο που έχει εγκριθεί ποτέ στις Ηνωμένες Πολιτείες και την Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία του συνδρόμου WHIM.
Η έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή υποστηρίζεται από τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης Φάσης 3, 4WHIM, μιας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, διπλά τυφλής, ελεγχόμενης με placebo, πολυκεντρικής μελέτης διάρκειας 52 εβδομάδων, η οποία αξιολόγησε την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του mavorixafor σε 31 άτομα ηλικίας 12 ετών και άνω με διάγνωση συνδρόμου WHIM.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το MAS είναι μια σπάνια μωσαϊκή διαταραχή που προκαλείται από μεταζυγωτικές ενεργοποιητικές παραλλαγές στο γονίδιο GNAS και κλασικά σχετίζεται με ινώδη δυσπλασία, κηλίδες café-au-lait και υπερλειτουργία ενδοκρινών αδένων.
Η τρέχουσα θεραπεία είναι γενικά εξατομικευμένη και στοχεύει περισσότερο στην καταστολή των περιφερικών δράσεων των οιστρογόνων, παρά στον άξονα υποθαλάμου–υπόφυσης–γονάδων.
Η Atossa περιέγραψε το (Z)-endoxifen ως έναν εκλεκτικό τροποποιητή/αποικοδομητή του υποδοχέα οιστρογόνων, ο οποίος βρίσκεται υπό ανάπτυξη στην ογκολογία και στις σπάνιες παθήσεις.
Το endoxifen είναι ο κύριος ενεργός μεταβολίτης της ταμοξιφαίνης, αλλά οι υπό διερεύνηση άμεσες φαρμακοτεχνικές μορφές μελετώνται ώστε να αποφεύγεται η εξάρτηση από τον μεταβολισμό μέσω CYP2D6 και να επιτυγχάνεται πιο προβλέψιμη έκθεση στο φάρμακο.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Ο Οργανισμός Ρυθμιστικών Αρχών Φαρμάκων και Προϊόντων Υγείας του Ηνωμένου Βασιλείου (MHRA) χορήγησε άδεια κυκλοφορίας στη Biogen για ένα σχήμα υψηλότερης δόσης του Spinraza (nusinersen) για τη θεραπεία της 5q νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA).
Το επικαιροποιημένο σχήμα περιλαμβάνει ταχύτερη φάση φόρτισης για ασθενείς «χωρίς προηγούμενη θεραπεία» (treatment-naïve), με δύο δόσεις των 50 mg που χορηγούνται με διαφορά 14 ημερών, ακολουθούμενες από δόσεις συντήρησης των 28 mg κάθε τέσσερις μήνες. Ασθενείς που μεταβαίνουν από το υφιστάμενο σχήμα των 12 mg θα λάβουν μία εφάπαξ δόση 50 mg πριν περάσουν στο ίδιο σχήμα συντήρησης.
Η απόφαση υποστηρίζεται από δεδομένα της μελέτης φάσης 2/3, DEVOTE, και της μακροχρόνιας επέκτασής της, οι οποίες αξιολόγησαν το σχήμα υψηλότερης δόσης τόσο σε ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία όσο και σε ασθενείς που είχαν ήδη λάβει τη δόση των 12 mg.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 23 από 93
