Ο FDA ενέκρινε συμπληρωματική αίτηση άδειας βιολογικού προϊόντος (supplemental Biologics License Application / sBLA) για το efgartigimod alfa-fcab (Vyvgart, argenx), επεκτείνοντας την ένδειξή του ώστε να περιλαμβάνει ενήλικες με γενικευμένη μυασθένεια gravis / generalized myasthenia gravis (gMG) που είναι οροαρνητικοί για αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab seronegative) και δεν έχουν ανιχνεύσιμα αντισώματα έναντι του υποδοχέα ακετυλοχολίνης (AChR-Ab).

Η έγκριση βασίστηκε στα αποτελέσματα από μία τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης ΙΙΙ, την ADAPT SERON.

Στον συνολικό πληθυσμό, η μέση μεταβολή από την αρχική τιμή στους ασθενείς που έλαβαν efgartigimod ήταν μία κλινικά σημαντική βελτίωση κατά 3,35 μονάδες στη συνολική βαθμολογία MG-ADL την εβδομάδα 4.

Βελτιώσεις στις βαθμολογίες MG-ADL και Quantitative Myasthenia Gravis / QMG παρατηρήθηκαν και στους επόμενους κύκλους θεραπείας, τόσο στον συνολικό πληθυσμό όσο και σε όλες τις υποομάδες ασθενών, συμπεριλαμβανομένων των ασθενών με MuSK+, LRP4+ και triple seronegative gMG.

Διαβάστε περισσότερα εδώ... 

Η Kyverna Therapeutics, Inc. (Nasdaq: KYTX) ανακοίνωσε θετικά αποτελέσματα από την κύρια ανάλυση της εγκριτικής μελέτης KYSA-8 για το miv-cel — mivocabtagene autoleucel, KYV-101 — στο σύνδρομο stiff person (SPS).

Στη μελέτη KYSA-8, μία εφάπαξ δόση του miv-cel οδήγησε σε ταχείες, στατιστικά σημαντικές και κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία στις 16 εβδομάδες, με την πλειονότητα των ασθενών να ανακτούν λειτουργικότητα και όλους τους ασθενείς να διακόπτουν τις χρόνιες ανοσοθεραπείες — αποτελέσματα που δεν είχαν παρατηρηθεί προηγουμένως στο SPS.

Επιπλέον, το miv-cel ήταν καλά ανεκτό.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το Bizengri είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίνεται για ενήλικες με προχωρημένο, μη εξαιρέσιμο ή μεταστατικό χολαγγειοκαρκίνωμα που φέρει γονιδιακή σύντηξη neuregulin 1 / NRG1, με εξέλιξη της νόσου κατά τη διάρκεια ή μετά από προηγούμενη συστηματική θεραπεία.

Η αποτελεσματικότητα του Bizengri αξιολογήθηκε σε μία μονού σκέλους κλινική μελέτη με 19 ασθενείς με NRG1 fusion-positive χολαγγειοκαρκίνωμα, εκ των οποίων το 36,8% παρουσίασε συνολική ανταπόκριση. Η διάρκεια της ανταπόκρισης κυμάνθηκε από 2,8 έως 12,9 μήνες.

Ο FDA έχει χορηγήσει στο Bizengri τους χαρακτηρισμούς Breakthrough Therapy και Orphan Drug.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Κατά τη διάρκεια της μελέτης, οι ασθενείς που έλαβαν μία εφάπαξ έγχυση lonvo-z εμφάνισαν μέσο μηνιαίο ποσοστό κρίσεων HAE 0,26, σε σύγκριση με 2,10 με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο (placebo) κατά την περίοδο από την εβδομάδα 5 έως την εβδομάδα 28 μετά την έγχυση (P < 0,0001).

Επιπλέον, το 62% των ασθενών που έλαβαν lonvo-z παρέμειναν χωρίς κρίσεις κατά την περίοδο των εβδομάδων 5 έως 28, σε σύγκριση με μόλις 11% των ασθενών που έλαβαν placebo (odds ratio [OR] 12,8; 95% CI: 3,5–47,6; P < 0,0001).

Από τους ασθενείς στο σκέλος του lonvo-z που δεν παρέμειναν πλήρως ελεύθεροι κρίσεων κατά τη συγκεκριμένη περίοδο, παρατηρήθηκε 72% μείωση στο μέσο ποσοστό κρίσεων.

Τέλος, η μελέτη έδειξε ευνοϊκά δεδομένα ασφάλειας και ανεκτικότητας για το lonvo-z, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες και χωρίς ανεπιθύμητες ενέργειες που εμφανίστηκαν κατά τη θεραπεία (TEAEs) βαθμού 3 ή υψηλότερου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...