Η θεραπεία εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με δίαιτα και άλλες υπολιπιδαιμικές θεραπείες, συμπεριλαμβανομένης της LDL-αφαίρεσης, όπου αυτή είναι διαθέσιμη.

Η απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής ακολουθεί τη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του EMA, η οποία συνέστησε την επέκταση της ένδειξης.

Το lomitapide είναι εγκεκριμένο στην Ευρωπαϊκή Ένωση για ενήλικες ασθενείς με ομόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (Homozygous Familial Hypercholesterolaemia, HoFH) από το 2013.

Η παιδιατρική έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται σε δεδομένα από μία πολυκεντρική, ανοικτής επισήμανσης, μελέτη Φάσης 3, η οποία αξιολόγησε το lomitapide σε 43 παιδιατρικούς συμμετέχοντες, ηλικίας 5 έως 17 ετών με HoFH.

Η μελέτη APH-19 πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό της σημείο, καταδεικνύοντας μέση μείωση της LDL-C κατά 53,5% από την αρχική τιμή την εβδομάδα 24 (p<0,0001).

Σημαντικές μειώσεις —όλες με p<0,0001— επιτεύχθηκαν επίσης την εβδομάδα 24   σε:

• μη-HDL-C,
• ολική χοληστερόλη,
• VLDL-C,
• απολιποπρωτεΐνη B
• τριγλυκερίδια,

Οι ανεπιθύμητες ενέργειες ήταν ήπιες και κυρίως γαστρεντερικής και ηπατικής φύσης.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το BBP-418 έγινε δεκτό για Priority Review, με καταληκτική ημερομηνία απόφασης βάσει PDUFA την 27η Νοεμβρίου 2026, και βρίσκεται σε ετοιμότητα για κυκλοφορία μετά από πιθανή έγκριση. Η χορήγηση Priority Review από τον FDA υπογραμμίζει εκ νέου το σοβαρό ανεκπλήρωτο θεραπευτικό κενό για την κοινότητα των ασθενών με Ζωνιαία Μυϊκή Δυστροφία τύπου 2I/R9 (Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2I/R9, LGMD2I/R9).

Η LGMD2I/R9 είναι μια αμείλικτη νόσος που μειώνει το προσδόκιμο ζωής. Οι ασθενείς χάνουν προοδευτικά την ικανότητα βάδισης, αντιμετωπίζουν σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές και τελικά καταλήγουν λόγω αναπνευστικής ανεπάρκειας.

Εφόσον εγκριθεί, το BBP-418 θα αποτελέσει την πρώτη και μοναδική θεραπεία για άτομα που ζουν με LGMD2I/R9, καθώς και την πρώτη εγκεκριμένη θεραπεία για οποιαδήποτε μορφή LGMD.

Στη μελέτη Φάσης 3, FORTIFY, το BBP-418 κατέδειξε ισχυρή και συνεπή αποτελεσματικότητα σε όλες τις προκαθορισμένες υποομάδες, με τους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία να παρουσιάζουν βελτίωση σε κάθε βασικό καταληκτικό σημείο, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν placebo παρουσίασαν επιδείνωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Biogen ανακοίνωσε ότι το salanersen έλαβε από τον FDA τον χαρακτηρισμό Breakthrough Therapy για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (spinal muscular atrophy, SMA).

Το salanersen είναι ένα υπό διερεύνηση, νέο αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotide, ASO) που έχει τη δυνατότητα να προσφέρει υψηλή αποτελεσματικότητα στη SMA με χορήγηση μία φορά ετησίως.

Η απόφαση του FDA βασίζεται σε δεδομένα από τη μελέτη Φάσης 1b του salanersen, σύμφωνα με τα οποία μετά την έναρξη θεραπείας με salanersen μία φορά ετησίως σε παιδιά με SMA που είχαν παρουσιάσει υποβέλτιστη ανταπόκριση σε προηγούμενη γονιδιακή θεραπεία, παρατηρήθηκαν κλινικά ουσιαστικές βελτιώσεις στην κινητική λειτουργία, καθώς και επιβράδυνση της νευροεκφύλισης, όπως μετρήθηκε μέσω μειωμένων επιπέδων νευροϊνιδίων.

Το salanersen ήταν γενικά καλά ανεκτό στη μελέτη.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η RenovoRx, In., μία εταιρεία βιοεπιστημών που αναπτύσσει καινοτόμες στοχευμένες ογκολογικές θεραπείες και εμπορεύεται το RenovoCath®, μία νέα συσκευή χορήγησης φαρμάκου με έγκριση από τον FDA, ανακοίνωσε στις 28/5/2026 ότι ο FDA χορήγησε χαρακτηρισμού ορφανού φαρμάκου στην οξαλιπλατίνη για τη θεραπεία του παγκρεατικού καρκίνου.

Το RenovoCath, μία πατενταρισμένη συσκευή με έγκριση από τον FDA, χρησιμοποιεί έναν καθετήρα έγχυσης διπλού μπαλονιού για τη στοχευμένη χορήγηση θεραπευτικών παραγόντων απευθείας κοντά στον όγκο.

Η οξαλιπλατίνη αποτελεί βασικό συστατικό του FOLFIRINOX, ενός από τα ευρύτερα χρησιμοποιούμενα χημειοθεραπευτικά σχήματα για ασθενείς με προχωρημένο παγκρεατικό καρκίνο.

Η RenovoRx προωθεί μία διαφοροποιημένη προσέγγιση, χορηγώντας την οξαλιπλατίνη απευθείας κοντά στη θέση του όγκου μέσω της συσκευής RenovoCath.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...