- Administrator
Η αίτηση αφορά την έγκριση του QTORIN™ 3,9% rapamycin anhydrous gel (QTORIN™ rapamycin) για τη θεραπεία των μικροκυστικών λεμφικών δυσπλασιών.
Η Palvella παραμένει εντός χρονοδιαγράμματος για την υποβολή των υπόλοιπων τμημάτων και την ολοκλήρωση της υποβολής του NDA κατά το δεύτερο εξάμηνο του 2026.
Το QTORIN™ rapamycin σχεδιάστηκε ώστε να χορηγεί τη ραπαμυκίνη απευθείας στον παθολογικό δερματικό ιστό, με στόχο την επίτευξη τοπικής, στοχευμένης αναστολής της σηματοδότησης mTOR, ελαχιστοποιώντας παράλληλα τη συστηματική έκθεση.
Η μελέτη Φάσης 3, SELVA, κατέδειξε υψηλής στατιστικής σημαντικότητας βελτιώσεις στο πρωτεύον καταληκτικό σημείο, στο βασικό δευτερεύον καταληκτικό σημείο και σε όλα τα προκαθορισμένα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Το QTORIN™ rapamycin ήταν καλά ανεκτό, υποστηρίζοντας το δυναμικό αυτής της στοχευμένης, ενδοϊστικής προσέγγισης.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Σε συνδυασμό με τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Rare Pediatric Disease που έχει ήδη λάβει, το Fast Track Designation τοποθετεί το BM-3103 σε μία επιταχυνόμενη αναπτυξιακή πορεία.
Η BioMendics διεξάγει την κλινική μελέτη Φάσης 2 TAMES-02 (ClinicalTrials.gov NCT07027345), η οποία αξιολογεί το BM-3103 (TolaSure® Gel™) σε ασθενείς με απλή πομφολυγώδη επιδερμόλυση (Epidermolysis Bullosa Simplex), σε συνεργασία με κορυφαίους ερευνητές από το Northwestern University Feinberg School of Medicine και το Stanford University School of Medicine.
Η μελέτη TAMES-02 αποτελεί σημαντική ευκαιρία για την περαιτέρω αξιολόγηση μίας πιθανής θεραπευτικής επιλογής για αυτόν τον πληθυσμό ασθενών.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το NAVSUNLI (clemidsogene lanparvovec-sngl, RGX-121) είναι η μόνη δυνητική εφάπαξ αλλά και γονιδιακή θεραπεία για τη βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου II (Mucopolysaccharidosis II, MPS II), μία εξαιρετικά σπάνια νευροεκφυλιστική νόσος, γνωστή και ως σύνδρομο Hunter.
Μέσω πρόσφατης συνεργατικής συζήτησης, στο πλαίσιο της ένστασης της εταιρείας επί του Complete Response Letter που είχε λάβει για το NAVSUNLI τον Φεβρουάριο του 2026, ο FDA αναγνώρισε ότι τα υφιστάμενα κλινικά δεδομένα του NAVSUNLI είναι επαρκή ώστε να εξεταστούν στο πλαίσιο της οδού επιταχυνόμενης έγκρισης.
Ο FDA αναγνώρισε επίσης, ότι η εταιρεία δεν χρειάζεται να εντάξει επιπλέον ασθενείς ή να διεξαγάγει πρόσθετες μελέτες.
Η εταιρεία αναμένει να επανυποβάλει την BLA εντός του τρίτου τριμήνου του 2026.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το SAT-3247 είναι ένα από του στόματος χορηγούμενο, μικρομοριακό υποψήφιο φάρμακο που αναπτύσσεται από τη Satellos ως μία νέα προσέγγιση για την αναγέννηση των σκελετικών μυών που έχουν χαθεί στη Duchenne μυϊκή δυστροφία (Duchenne muscular dystrophy, DMD), καθώς και σε άλλες εκφυλιστικές μυϊκές νόσους ή καταστάσεις μυϊκής βλάβης.
Η Satellos προωθεί το SAT-3247 ως πιθανή θεραπεία για τη DMD, με μηχανισμό που είναι ανεξάρτητος από τη δυστροφίνη και την κατάσταση εξωνίου.
Το πρόγραμμα βρίσκεται υπό εξέλιξη σε κλινικές μελέτες Φάσης 2, συμπεριλαμβανομένης της TRAILHEAD, μίας ανοικτής επισήμανσης μελέτης σε ενήλικες συμμετέχοντες, και της BASECAMP, μίας παγκόσμιας, τυχαιοποιημένης, ελεγχόμενης με εικονικό φάρμακο μελέτης σε παιδιατρικούς συμμετέχοντες.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
- Administrator
Το PM359 είναι μία υπό διερεύνηση, αυτόλογη θεραπεία αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με τεχνολογία Prime Editing, για τη θεραπεία της χρόνιας κοκκιωματώδους νόσου με ανεπάρκεια της p47phox.
Ο χαρακτηρισμός RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) χορηγήθηκε βάσει κλινικών δεδομένων Φάσης 1/2, συμπεριλαμβανομένων δεδομένων που είχαν προηγουμένως δημοσιευθεί στο The New England Journal of Medicine, και θα προσφέρει τα οφέλη της εντατικής καθοδήγησης από τoν FDA και της ταχείας αξιολόγησης κατά τη διάρκεια της ανάπτυξης του προγράμματος.
Διαβάστε περισσότερα εδώ...
Σελίδα 16 από 93
