Η συγκεκριμένη ευρωπαϊκή χορήγηση ακολουθεί τo Orphan Drug Designation που είχε προηγουμένως χορηγηθεί από τον FDA για την ίδια ένδειξη, διαμορφώνοντας μία ισχυρή διατλαντική ρυθμιστική βάση για την ανάπτυξη του infliximab ως θεραπείας για τη νόσο Kawasaki.

Η ODDIFACT είναι ο χορηγός και των δύο orphan designations.

Το κλινικό σκεπτικό για τη χρήση του infliximab στη νόσο Kawasaki υποστηρίζεται από τη σημαντική μελέτη KIDCARE (Kawasaki Disease Comparative Effectiveness), μία τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης III συγκριτικής αποτελεσματικότητας, η οποία διεξήχθη σε 30 νοσοκομεία στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Η μελέτη KIDCARE, που δημοσιεύθηκε στο The Lancet Child & Adolescent Health το 2021, ενέταξε 103 παιδιά με IVIG-resistant νόσο Kawasaki και έδειξε ότι το infliximab συσχετίστηκε με:

• μικρότερη διάρκεια πυρετού,
• μειωμένη ανάγκη για πρόσθετη θεραπεία διάσωσης,
• λιγότερο σοβαρή αιμολυτική αναιμία,
• μικρότερη διάρκεια νοσηλείας,

 σε σύγκριση με δεύτερη έγχυση IVIG (ενδοφλέβια ανοσοσφαιρίνη).

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Kyowa Kirin, Inc., ανακοίνωσε στις 14/05/2026 ότι ο FDA ενέκρινε επικαιροποίηση της δοσολογίας στις Πληροφορίες Συνταγογράφησης του CRYSVITA® (burosumab-twza) για ενήλικες που ζουν με φυλοσύνδετη υποφωσφαταιμία (X-linked hypophosphatemia ,XLH) μία σπάνια, προοδευτική, γενετική νόσο που επηρεάζει τα οστά και τους μυς τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες.

Οι επαγγελματίες υγείας έχουν πλέον τη δυνατότητα να αυξήσουν τη δόση και τη συχνότητα χορήγησης του CRYSVITA σε ασθενείς των οποίων τα επίπεδα φωσφόρου ορού παραμένουν κάτω από το φυσιολογικό εύρος μετά την αρχική περίοδο θεραπείας.

Οι ασθενείς αυτοί μπορούν να μεταβούν σε δοσολογία 0,5 mg/kg, χωρίς υπέρβαση των 90 mg, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Εάν απαιτείται περαιτέρω αύξηση της δόσης μετά από 4 εβδομάδες θεραπείας με 0,5 mg/kg κάθε 2 εβδομάδες, η δοσολογία μπορεί να αυξηθεί σε 1 mg/kg, χωρίς υπέρβαση των 90 mg, χορηγούμενη κάθε 2 εβδομάδες.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Στις 22/05/2026 ο FDA ενέκρινε το Hepcludex (bulevirtide-gmod) ενέσιμο διάλυμα για τη θεραπεία της χρόνιας λοίμωξης από τον ιό της ηπατίτιδας Δέλτα σε ενήλικες χωρίς κίρρωση ή με αντιρροπούμενη κίρρωση.

Το bulevirtide είναι η πρώτη θεραπεία εγκεκριμένη από την FDA για τη χρόνια HDV λοίμωξη, μία σοβαρή και δυνητικά απειλητική για τη ζωή κατάσταση, η οποία μπορεί να προκαλέσει ταχεία ανάπτυξη ηπατικής ίνωσης , καρκίνο του ήπατος, ηπατική ανεπάρκεια και ακόμη και θάνατο.

Η αποτελεσματικότητα του Hepcludex τεκμηριώθηκε σε μία πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, ανοικτής επισήμανσης, παράλληλων ομάδων μελέτη Φάσης 3, την MYR301.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η BioMarin Pharmaceutical Inc. ανακοίνωσε στις 18/05/2026 αποτελέσματα από την pivotal μελέτη Φάσης 3, ENERGY 3, η οποία αξιολογεί το BMN 401 σε παιδιά ηλικίας 1–12 ετών με ανεπάρκεια ENPP1, μία σπάνια, σοβαρή και προοδευτική γενετική πάθηση.

Η ανεπάρκεια της λειτουργίας του ENPP1 οδηγεί σε μείωση του ανόργανου πυροφωσφορικού στο πλάσμα (plasma inorganic pyrophosphate, PPi), γεγονός που μπορεί να προκαλέσει προοδευτική βλάβη στα αιμοφόρα αγγεία, τους μαλακούς ιστούς και τα οστά.

Η μελέτη πέτυχε το ένα από τα δύο συμπρωτεύοντα καταληκτικά σημεία, καθώς η θεραπεία με BMN 401 οδήγησε σε στατιστικά σημαντικές αυξήσεις των επιπέδων PPi στο πλάσμα έως την εβδομάδα 52, σε σύγκριση με το σκέλος ελέγχου συμβατικής θεραπείας, σε παιδιά με ανεπάρκεια ENPP1.

Ωστόσο, η μελέτη δεν πέτυχε το άλλο συμπρωτεύον καταληκτικό σημείο, καθώς δεν παρατηρήθηκε αντίστοιχη βελτίωση στις βαθμολογίες Radiographic Global Impression of Change (RGI-C), έναν σημαντικό δείκτη της επίδρασης της θεραπείας σε παιδιά με ραχίτιδα.

Επιπλέον, δεν παρατηρήθηκαν θετικές τάσεις στα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, συμπεριλαμβανομένων του Rickets Severity Score (RSS) και του growth Z-score για το ύψος/μήκος σώματος και το βάρος.

Το BMN 401 ήταν γενικά καλά ανεκτό, χωρίς να αναφερθούν νέα σήματα ασφάλειας.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...