Η Zai Lab Limited ανακοίνωσε στις 16/06/2026 ότι ο EMA χορήγησε Orphan Drug Designation στο zocilurtatug pelitecan (zoci, πρώην ZL-1310), το δυνητικά πρώτο στην κατηγορία του, σύζευγμα αντισώματος-φαρμάκου της εταιρείας, το οποίο στοχεύει το Delta-like ligand 3 (DLL3), για τη θεραπεία των πνευμονικών νευροενδοκρινικών καρκινωμάτων (pulmonary neuroendocrine carcinomas, NECs).

Κατά τη χορήγηση του χαρακτηρισμού, η Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων του EMA, σημείωσε ότι τα προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό, προχωρημένου σταδίου, SCLC υποδηλώνουν ότι το zoci ενδέχεται να προσφέρει ευνοϊκότερη επίδραση σε σύγκριση με τις ήδη εγκεκριμένες θεραπείες, συμπεριλαμβανομένων παρατεταμένων ανταποκρίσεων — εύρημα που η Επιτροπή χαρακτήρισε ως κλινικά σημαντικό πλεονέκτημα.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η RedHill Biopharma Ltd. ανακοίνωσε στις 9/6/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο opaganib τον χαρακτηρισμό Rare Pediatric Disease για τη θεραπεία του νευροβλαστώματος (NB).

Σε δεδομένα από μοντέλα νευροβλαστώματος υψηλού κινδύνου, τα οποία παρουσιάστηκαν στο AACR 2026, παρατηρήθηκαν θετικές επιδράσεις του opaganib ως πιθανής προσθήκης στη χημειοθεραπεία.

Τα δεδομένα έδειξαν ικανότητα του φαρμάκου να αποσταθεροποιεί άμεσα έναν βασικό ογκογόνο οδηγό του νευροβλαστώματος και άλλων συμπαγών όγκων, το n-Myc, μέσω αυξημένης παραγωγής κεραμιδίου, ενισχύοντας τον προγραμματισμένο καρκινικό κυτταρικό θάνατο.

Το opaganib είναι ένα νέο, από του στόματος χορηγούμενο, μικρομοριακό φάρμακο. Ο εκλεκτικός, αυτός, αναστολέας της κινάσης της σφιγγοσίνης τύπου 2 (SPHK2) πιθανώς έχει ευρεία δράση και παράλληλα τεκμηριωμένα προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας.

Αναπτύσσεται για πολλαπλές ενδείξεις στην ογκολογία, σε ιογενείς νόσους, συμπεριλαμβανομένης της νόσου από ιό Ebola, καθώς και σε φλεγμονώδεις και σχετιζόμενες με διαβήτη και παχυσαρκία ενδείξεις.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Novartis ανακοίνωσε στις 11/06/2026 ότι η κοορτή βιοδείκτη της μελέτης, Φάσης I/II, FORTITUDE του del-brax πέτυχε το πρωτεύον και τα βασικά δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, με μειώσεις στα επίπεδα των βιοδεικτών KHDC1L (cDUX) και της κινάσης κρεατίνης, γεγονός που υποδηλώνει τόσο ισχυρή δέσμευση του θεραπευτικού στόχου όσο και μείωση της μυϊκής βλάβης σε ασθενείς με προσωπο-ωμο-βραχιόνιο μυϊκή δυστροφία  (facioscapulohumeral muscular dystrophy, FSHD).

Το del-brax είναι ένα υπό διερεύνηση σύζευγμα αντισώματος-ολιγονουκλεοτιδίου (μία νέα κατηγορία RNA θεραπευτικών) και δείχνει προοπτική να αποτελέσει την πρώτη τροποποιητική της νόσου θεραπεία για τη FSHD, μία σπάνια, μη αναστρέψιμη νευρομυϊκή νόσο που χαρακτηρίζεται από αδιάκοπη απώλεια μυϊκής λειτουργίας και προοδευτική αναπηρία.

Το del-brax έχει σχεδιαστεί ώστε να αντιμετωπίζει τη βασική αιτία της FSHD, δηλαδή την παθολογική έκφραση του DUX4.

Συνδυάζοντας την ιστική ειδικότητα των μονοκλωνικών αντισωμάτων με την ακρίβεια των ολιγονουκλεοτιδίων, η πλατφόρμα AOC επιτρέπει τη στοχευμένη χορήγηση siRNA για την καταστολή της έκφρασης του DUX4 σε μυϊκά κύτταρα ασθενών με FSHD, τα οποία μέχρι πρότινος ήταν δύσκολο να προσεγγιστούν θεραπευτικά.

Η υπό διερεύνηση αυτή θεραπεία έχει λάβει από τον FDA τους χαρακτηρισμούς Orphan Drug και Fast Track, καθώς και Orphan Drug από τον EMA, και βρίσκεται επί του παρόντος σε ανάπτυξη Φάσης III.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Pasithea Therapeutics Corp. μία βιοτεχνολογική εταιρεία κλινικού σταδίου που αναπτύσσει το PAS-004, έναν μακροκυκλικό αναστολέα MEK νέας γενιάς ανακοίνωσε στις 2/6/2026 ότι ο FDA χορήγησε στο PAS-004 τον χαρακτηρισμό Orphan Drug Designation για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης.

Ο συγκεκριμένος χαρακτηρισμός υποστηρίζει περαιτέρω τις προσπάθειες της εταιρείας να διερευνήσει το δυναμικό του PAS-004 στην ALS και σε άλλες σοβαρές νόσους, στις οποίες η απορρύθμιση του μονοπατιού MAPK ενδέχεται να διαδραματίζει σημαντικό ρόλο.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...