Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την ένεση evolocumab (Repatha) ως συμπληρωματική (add-on) θεραπεία στη δίαιτα ή άλλη θεραπεία για ασθενείς ≥ 10 ετών με ετερόζυγη οικογενή υπερχοληστερολαιμία (heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) και ομόζυγη FH (HoFH).

Η νέα έγκριση επεκτείνει την ενδεδειγμένη χρήση του Repatha, το οποίο είχε προηγουμένως εγκριθεί ως συμπληρωματική αγωγή για τη μείωση της LDL-C σε ενήλικες με HeFH και ασθενείς με HoFH.
Η έγκριση βασίστηκε σε ευρήματα μελετών διάρκειας 24 και 80 εβδομάδων που έδειξαν σημαντικό πλεονέκτημα στην LDL-C μείωση με το υποδόριο Repatha.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Beckley Psytech ανακοίνωσε τη χορήγηση χαμηλής δόσης psilocybin στον πρώτο σδθενή σε κλινική μελέτη για τη θεραπεία των επεισοδίων μικρής διάρκειας μονόπλευρων νευραλγικών πονοκεφάλων (short-lasting unilateral neuralgiform headache attacks, SUNHA).

Τα αποτελέσματα ης μελέτης Φάσης Ιb αναμένεται να είναι διαθέσιμα το 2022. Η σπάνια διαταραχή SUNHA, χαρακτηρίζεται από επώδυνους πονοκεφάλους που εμφανίζονται περισσότερο από 100 φορές την ημέρα και έχουν μικρή διάρκεια.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Ευρωπαϊκή Ένωση χαρακτήρισε το Zynlonta (loncastuximab tesirine-lpyl) ορφανό φάρμακο, 4 μήνες μετά την έγκρισή του από τον FDA. Το ορφανό φάρμακο έχει αδειοδοτηθεί για τη θεραπεία ασθενών με διάχυτο Β μεγαλοκυτταρικό λέμφωμα (diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL).

Το Zynlonta αποτελεί συζευγμένη ένωση αντισώματος-φαρμάκου που στοχεύει το CD19 και δένεται σε κύτταρο το οποίο εκφράζει το CD19 προκαλώντας κυτταρικό θάνατο του όγκου.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Το υποψήφιο φάρμακο, ALXN1840, πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο απομακρύνοντας τριπλάσιο επικίνδυνο χαλκό που συσσωρεύεται στους ιστούς των ασθενών με νόσο Wilson σε σχέση με τη standard of care.

Το φάρμακο σχεδιάστηκε ώστε να αποτελεί την πρώτη στοχευμένη θεραπεία που δένεται επιλεκτικά και ισχυρά στο χαλκό απομακρύνοντάς τον από τους ιστούς του σώματος και του αίματος. Η ένωση έχει λάβει ονομασία ορφανού φαρμάκου στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...