Ο ΕΜΑ χορήγησε χαρακτηρισμό PRIME (Φάρμακο Προτεραιότητας) στη γονιδιακή θεραπεία LentiGlobin της bluebird bio για τη θεραπεία της δρεπανοκυτταρικής νόσου (SCD). 

Ο χαρακτηρισμός PRIME βασίστηκε σε πακέτο κλινικών δεδομένων από την ολοκληρωμένη μελέτη φάσης 1/2 HGB-205, καθώς και από την υπό εξέλιξη μελέτη φάσης 1/2 HGB-206 και τη μακροχρόνια μελέτη ασφάλειας και αποτελεσματικότητας LTF-303.
Το LentiGlobin σχεδιάστηκε ώστε να προσθέτει στα αιμοποιητικά βλαστικά κύτταρα λειτουργικά αντίγραφα μιας τροποποιημένης μορφής του γονιδίου β-globin το οποίο δε λειτουργεί όπως πρέπει σε ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η γονιδιακή θεραπεία έχει εγκριθεί με το όνομα Zyntegio στην Ευρώπη για τη θεραπεία της εξαρτώμενης από μετάγγιση β θαλασσαιμίας (TDT) που δεν έχει συμβατό δότη για μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Roche δημοσίευσε νέα μακροχρόνια δεδομένα, τα οποία έδειξαν ότι το 75% των ασθενών με Υποτροπιάζουσα/Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση (RRMS) που έλαβαν Ocrevus (ocrelizumab) δεν είχαν ένδειξη δραστηριότητας της νόσου μετά από 2 χρόνια.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Η Gensight θέλει να κερδίσει έγκριση για το Lumevoq (lenadogene nolparvovec) ως θεραπεία για ασθενείς με απώλεια όρασης που οφείλεται στην Κληρονομική Οπτική Νευροπάθεια Leber (LHON) η οποία προκαλείται από μετάλλαξη στο ND4 μιτοχονδριακό γονίδιο.

Η αίτηση στηρίχτηκε σε αποτελέσματα από μία μελέτη Φάσης Ι/ΙΙa και δύο μελέτες αποτελεσματικότητας Φάσης ΙΙΙ.

Διαβάστε περισσότερα εδώ...

Ο Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) χορήγησε στο Dupilumab (Dupixent) ονομασία επαναστατικής θεραπείας για την ηωσινοφιλική οισοφαγίτιδα. Η απόφαση αυτή, που στηρίχτηκε στα θετικά αποτελέσματα από μια μελέτης φάσης 3, θα επισπεύσει την ανάπτυξη και αξιολόγηση του φαρμάκου των Regeneron Pharmaceuticals και Sanofi για τη θεραπεία ασθενών 12 ετών τουλάχιστον.

 Διαβάστε περισσότερα εδώ...